文章核心观点 - Sarepta Therapeutics股价过去一年上涨23%，跑赢行业15.7%的跌幅，主要得益于DMD基因疗法Elevidys的销售表现 ，虽公司依赖单一市场且估值高于行业，但考虑Elevidys商业潜力和管理层多元化计划，建议投资者将其股票纳入投资组合 [1][4][18] SRPT股票表现 - 过去一年公司股价上涨23%，跑赢行业15.7%的跌幅，跑赢医疗板块，略逊于标普500指数，且股价高于50日移动平均线 [1] Elevidys对公司营收增长的贡献 - Elevidys是美国首个也是唯一一款用于治疗DMD的一次性基因疗法，自2023年6月商业推出后展现出畅销潜力 [5] - 该疗法最初获批用于4 - 5岁能行走的DMD患者，2023年为公司增加超2亿美元营收，2024年6月FDA扩大其适用范围至4岁及以上所有DMD患者，2024年前九个月公司因此创收超4亿美元 [6] - 公司与罗氏合作开发Elevidys，罗氏拥有该疗法在美国以外市场的独家推广和销售权，2024年第三季度公司从罗氏获得950万美元特许权使用费收入 [7] - 管理层预计2025年公司净产品收入在29 - 31亿美元之间，其中三分之二预计来自Elevidys的销售 [8] 公司DMD以外的产品线情况 - 公司在Elevidys成功基础上，正专注于拓展DMD领域以外的产品线，优先推进针对更多类型肌肉萎缩症的创新基因疗法 [9] - 上个月公司完成了针对LGMD2E/R4患者的基因疗法候选药物SRP - 9003的后期EMERGENE研究的患者招募和给药，预计2025年上半年公布数据，若数据积极，公司打算在年底前提交加速审批申请 [11] - 公司正在评估基因疗法候选药物SRP - 6004用于治疗LGMD2B/R2能行走患者的早期NAVIGENE研究，上个月宣布启动针对LGMD2D的基因疗法候选药物SRP - 9004的临床研究，管理层还计划在2025年初启动针对LGMD2C的基因疗法SRP - 9005的临床研究，两项研究旨在支持FDA加速审批途径 [12] - 11月公司与Arrowhead Pharmaceuticals签署了一项数十亿美元的交易，收购后者的七个管道项目，该交易不仅补充了公司现有的肌肉萎缩症产品线，还拓展到中枢神经系统和罕见肺部疾病的新适应症，公司将支付5亿美元预付款，并对Arrowhead普通股进行3.25亿美元的股权投资，Arrowhead有资格获得超100亿美元的里程碑付款以及产品销售特许权使用费 [13] 公司依赖单一目标市场的问题 - 公司虽有四种FDA批准的治疗方法/疗法，但都仅专注于DMD领域，大部分收入由Elevidys产生，该疗法在2024年前九个月占公司总收入超三分之一，其销售受挫将影响公司前景，且Elevidys的销售正在蚕食公司其他三种药物的销售 [14] SRPT股票估值与预期 - 公司股票估值高于行业，目前市销率为7.73（过去12个月销售价值），高于行业的1.96 [15] - 过去60天，公司2024年每股收益预期从1.48美元升至2.17美元，2025年每股收益预期从10.35美元降至10.04美元 [17] 股票投资建议 - 尽管公司股票估值高于行业，但考虑到Elevidys强大的商业潜力，建议投资者将这只Zacks排名第3（持有）的股票纳入投资组合，公司管理层拓展DMD以外业务的计划令人鼓舞 [18] - 公司最近宣布的5亿美元股票回购计划以及用现有现金为Arrowhead交易融资的决定，凸显了管理层对现有产品和即将推出产品商业潜力的信心 [19]