文章核心观点 - 生物技术公司Generation Bio利用其经过验证的T细胞定向脂质纳米颗粒（ctLNP）开发siRNA疗法 ，以沉默T细胞中驱动疾病的靶点 ，计划在2026年下半年提交首份研究性新药申请（IND）并在2027年下半年现金可支撑期内进入临床试验 ，同时公司进行了管理层变动以支持临床开发 [1][2][3] 公司业务进展 - 公司利用ctLNP开发siRNA疗法 ，旨在通过精确调节体内T细胞活性 ，解决与T细胞驱动的自身免疫性疾病相关的高价值、目前无法成药的靶点 [1][2] - siRNA递送至T细胞历史上面临选择性细胞靶向和有效进入细胞质的挑战 ，公司的ctLNP旨在克服这些挑战 ，近期展示的非人类灵长类动物数据表明其ctLNP可通过目标受体靶向T细胞 [2] - ctLNP - siRNA旨在调节T细胞功能而不影响更广泛的免疫系统 ，能够作用于改变自身反应性T细胞激活、分化、迁移和组织损伤的靶点 [3] - 公司将在未来几个季度提供其领先的ctLNP - siRNA项目的更多细节 ，预计在2026年下半年提交首份IND [2][3] 公司组织变动 - 公司首席战略官Phillip Samayoa博士将接替Matthew Stanton博士担任首席科学官 ，Stanton博士将在2025年年中前留任公司 ，之后过渡到科学顾问委员会 [4] - 公司财务主管Kevin Conway当选首席财务官 ，接替Matthew Norkunas博士 ，公司还预计在2025年任命一名首席医疗官 [4] 公司简介 - Generation Bio是一家致力于改变T细胞驱动的自身免疫性疾病患者现状的生物技术公司 ，正在开发一种利用T细胞选择性ctLNP在体内递送siRNA的新疗法 ，可选择性调节导致炎症和自身反应性组织破坏的T细胞活性 [9]