公司人事变动 - Gene Mack自2024年4月起担任公司首席财务官，6月起担任临时首席执行官，2025年1月6日起被任命为总裁兼首席执行官，并成为董事会成员 [1] - Gianluca Fuggetta被任命为财务高级副总裁兼公司首席财务官 [1] - 董事会主席Islam博士在Gene Mack被任命为首席执行官后，不再担任公司执行职务，但继续担任董事会主席 [2] 新CEO情况 - Gene Mack拥有超过25年生命科学领域经验，涵盖临床研究、融资、资本市场、投资、企业战略和业务发展等方面 [3] - 加入公司前，他曾在多家生物制药公司担任首席财务官，还曾在多家投资银行担任高级出版分析师 [3] - Gene Mack毕业于福特汉姆大学，获得生物化学理学学士和金融工商管理硕士学位 [3] 公司核心产品GT - 02287 - 是口服、可穿透血脑屏障的小分子变构蛋白调节剂，用于治疗有无GBA1突变的帕金森病 [4] - 临床前模型中，它能恢复GCase酶功能，减少α - 突触核蛋白聚集、神经炎症和神经元死亡，改善运动和认知功能，降低血浆神经丝轻链水平 [4] - 临床前数据显示其可能有减缓或阻止帕金森病进展的潜力 [5][6] - 该项目获得了迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会、西尔弗斯坦GBA帕金森病基金会以及欧盟相关项目的资金支持 [6] - 1期健康志愿者研究显示其具有良好的安全性和耐受性，血浆暴露在预期治疗范围内，有中枢神经系统暴露，能与GCase酶结合并调节其功能 [7] 公司概况 - 是临床阶段生物技术公司，致力于下一代变构疗法的发现和开发 [7] - 利用先进的Magellan平台加速药物发现，为神经退行性疾病、罕见遗传疾病和肿瘤等难以治疗的疾病开发新的疾病修饰疗法 [8]