文章核心观点 - 公司宣布NEXICART - 2研究的6名患者1b期安全导入阶段成功完成，预计2025年1月起加速美国各研究点的患者招募，有望为复发/难治性AL淀粉样变性患者提供新治疗选择 [1][3] 公司情况 公司简介 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注为AL淀粉样变性和特定免疫介导疾病开发细胞疗法，主要候选产品为NXC - 201 [10] 产品情况 - NXC - 201是空间优化的BCMA靶向嵌合抗原受体T（CAR - T）细胞疗法，在AL淀粉样变性中无神经毒性且细胞因子释放综合征持续时间短，已获美国FDA和欧盟EMA孤儿药认定 [4][5][10] 临床研究 - NEXICART - 2是针对复发/难治性AL淀粉样变性的开放标签、单臂、多中心美国1b/2期临床试验，预计招募40名心功能保留且未接受过BCMA靶向治疗的患者，旨在评估NXC - 201的安全性和有效性，主要终点为完全缓解率和总体缓解率 [6] - 该研究分为6名患者的“安全导入”阶段和34名患者的剂量扩展阶段，“安全导入”阶段给3名患者注射1.5亿个CAR - T细胞，3名患者注射4.5亿个CAR - T细胞，所有6名患者均成功完成给药后安全评估，后续将以4.5亿个CAR - T细胞的剂量在美国各研究点继续招募患者 [2][6] 公司进展 - 2024年12月公布前4名患者的积极数据，2025年第一季度将进行下一次项目更新 [7] 行业情况 疾病情况 - AL淀粉样变性由骨髓中异常浆细胞产生错误折叠的淀粉样蛋白，在心脏、肾脏、肝脏等器官积聚，导致多器官进行性广泛损伤和高死亡率 [8] - 美国复发/难治性AL淀粉样变性的观察患病率预计每年增长12%，2024年约为33277名患者，且尚无FDA批准的疗法 [9] 市场规模 - 2017年淀粉样变性市场规模为36亿美元，预计2025年将达到60亿美元 [9]