文章核心观点 - 奎因制药公司在进行的 Netherton 综合征临床试验中取得显著中期数据，对治疗该疾病充满信心，致力于推进 QRX003 成为首个获 FDA 批准的治疗方案 [1][3][6] 公司情况 - 奎因制药是临床阶段的专业制药公司，专注于开发和商业化治疗罕见及孤儿病的产品，创新产品线有三款在研产品，可针对多种罕见病 [8] - PRISM MarketView 成立于 2020 年，专注监测和分析新兴行业的小盘股，提供金融市场新闻、投资者工具等，有观察新兴行业的专有指数 [9] 临床试验进展 - 公司公布正在进行的 Netherton 综合征临床研究中 QRX003 的高度积极中期临床数据，且无安全问题，该项目是在开放新药研究申请下进行的最先进 NS 试验 [2] - 首位每日两次用药的受试者在治疗 12 周后，所有临床指标显著改善，皮肤发红、脱屑和炎症大幅减轻， Worst Itch Numeric Rating Scale 从 7 降至 2 [3] - 公司获 FDA 批准开展由西北大学 Amy Paller 博士牵头的全身临床研究，评估 QRX003 每日两次涂抹于超 80% 体表面积时的安全性和有效性 [4] 公司未来规划 - 开展 QRX003 的新儿科研究，并拓展国际业务，以接触不同患者群体并生成全球数据 [5] - 奎因制药致力于让全球患者在产品获批后都能使用，推进 QRX003 成为首个获 FDA 批准的 Netherton 综合征治疗方案 [6]