文章核心观点 - Sana Biotechnology公司公布将经HIP技术改造的同种异体原发性胰岛细胞疗法UP421移植到1型糖尿病患者体内的首次人体研究初步结果，显示移植细胞可在无免疫抑制情况下避免免疫排斥并产生胰岛素，为1型糖尿病可扩展的治愈性治疗带来希望 [1][2] 研究基本信息 - 研究由Sana与乌普萨拉大学医院合作开展，获利昂娜·M·和哈里·B·赫尔姆斯利慈善信托基金资助 [2][6] - 研究假设为经HIP技术改造的胰岛素产生胰腺细胞能否安全移植并帮助1型糖尿病患者恢复胰岛素生产且无需免疫抑制药物同时治疗 [6] - 研究将供体来源的HIP工程化胰岛细胞通过肌肉手术移植到1型糖尿病患者前臂，主要目标是研究UP421移植安全性，次要终点包括细胞存活、免疫逃逸和C肽产生 [6] 研究结果 - 细胞移植四周后结果显示，通过循环C肽存在情况衡量，胰腺β细胞存活且发挥功能，C肽水平在混合餐耐量试验中增加，与进食后胰岛素分泌一致 [2][7] - 患者基线时空腹和混合餐耐量试验中C肽均检测不到，MRI扫描显示移植部位信号持续存在，与移植物存活情况相符 [7] - 研究未发现安全问题，HIP修饰的胰岛细胞可逃避免疫反应，HIP平台在人体实现概念验证，显示出免疫识别逃逸能力，有望广泛应用于无免疫抑制的同种异体移植 [2][7] 各方观点 - 研究主要研究者Per - Ola Carlsson表示，临床数据对患者很有希望，为无免疫抑制情况下克服1型糖尿病胰岛细胞移植的同种异体和自身免疫排斥提供首个人体证据，结合该领域其他进展，有望实现可扩展的治愈性治疗 [3] - Sana总裁兼首席执行官Steve Harr称，研究达成目标，未发现安全问题，证明HIP修饰的原发性胰岛细胞在无免疫抑制下肌肉移植可存活、发挥功能并逃避免疫检测，该研究是首次显示在完全有免疫能力个体中无免疫抑制或免疫保护装置的同种异体移植存活的研究，无免疫抑制的安全细胞移植有望改变1型糖尿病等多种疾病治疗方式，研究见解适用于SC451项目开发 [3] - Breakthrough T1D首席执行官Aaron J. Kowalski认为，无免疫抑制替代胰岛素产生细胞的细胞疗法接近成为1型糖尿病有意义且可能改变生活的疗法，其组织作为支持者和投资者为Sana的转化研究工作做出贡献，期待与Sana等合作消除剩余障碍 [3][4] Sana公司相关情况 - Sana专注于通过工程细胞为患者改变治疗可能性，愿景是修复和控制基因、替换缺失或受损细胞并让疗法广泛惠及患者，公司在多地有业务 [2][9][10] - Sana的HIP平台旨在体外生成可逃避患者免疫系统的细胞，实现无免疫抑制的同种异体细胞移植，公司正应用该技术大规模开发治疗候选药物，包括多能干细胞和供体来源的同种异体CAR T细胞，其最先进项目包括用于1型糖尿病患者的干细胞衍生胰岛细胞、用于B细胞介导自身免疫疾病的同种异体CAR T项目和针对CD22 + 癌症的同种异体CAR T项目 [8] 会议信息 - Sana将于2025年1月7日下午1:30 PT举行网络直播电话会议讨论研究结果，可通过公司网站投资者关系页面访问直播和音频存档，也可通过拨打特定号码并提供会议ID参与 [5]