文章核心观点 - 公司宣布美国FDA接受其PYRUKYND用于治疗成人非输血依赖性和输血依赖性α或β地中海贫血的补充新药申请，PDUFA目标日期为2025年9月7日 [1] 公司动态 - 公司宣布美国FDA接受其PYRUKYND补充新药申请，用于治疗成人非输血依赖性和输血依赖性α或β地中海贫血，审查分类为标准，PDUFA目标日期为2025年9月7日 [1] - 公司首席医学官表示期待与FDA合作，目标是为地中海贫血患者提供PYRUKYND [2] - 补充新药申请基于ENERGIZE和ENERGIZE - T 3期试验结果，ENERGIZE试验结果于2024年6月公布，ENERGIZE - T试验结果于2024年12月公布 [2] 产品信息 PYRUKYND（mitapivat） - 美国适应症为治疗丙酮酸激酶（PK）缺乏症成人患者的溶血性贫血 [3] - 重要安全信息包括突然中断或停用可能导致急性溶血和贫血，应避免突然停药，可能的话逐渐减量停药并监测症状 [4] - 在治疗其他疾病使用更高剂量时观察到肝细胞损伤，治疗前和治疗后前6个月每月进行肝功能检查，有异常时中断或停用药物 [5][6] - 常见不良反应（≥10%）包括男性雌酮降低、尿酸升高、背痛、男性雌二醇降低和关节痛 [7] - 药物相互作用方面，避免与强CYP3A抑制剂和诱导剂、窄治疗指数的敏感CYP3A等底物、UGT1A1底物、P - gp底物同时使用；中度CYP3A抑制剂下剂量不超过20mg每日两次；中度CYP3A诱导剂考虑替代方案，无替代方案时调整剂量 [8][9] - 中度和重度肝功能损害患者避免使用 [9] 公司概况 - 公司是PK激活领域的先驱，致力于为罕见病患者开发变革性疗法，在美国销售用于PK缺乏症成人患者的一流PK激活剂 [10] - 公司基于在血液学和细胞代谢领域的专业知识，推进多个临床管线项目，还推进了一种临床前TMPRSS6 siRNA作为真性红细胞增多症的潜在治疗方法 [10] 联系方式 - 投资者联系人为Chris Taylor，邮箱IR@agios.com [13] - 媒体联系人为Eamonn Nolan，邮箱Media@agios.com [13]