文章核心观点 - 临床阶段生物技术公司Gain Therapeutics成立临床顾问委员会，支持其帕金森病候选药物GT - 02287的后续开发 [1] 临床顾问委员会相关 - 临床顾问委员会由帕金森病试验设计、遗传学和生物标志物领域的专家组成，将与公司领导层密切合作，推进GT - 02287的2期和3期临床开发 [1] - 公司CEO认为临床顾问委员会的成立是重要战略进展，其专业知识对为帕金森病患者提供新治疗方案很有价值 [2] - 临床顾问委员会成员包括Karl Kieburtz、Roy Alcalay、Samuel Broder、Wilma D.J. Van de Berg等专家，他们在帕金森病研究、癌症研究、神经科学等领域有丰富经验和成就 [2][3][5] GT - 02287药物相关 - GT - 02287是口服、可穿透血脑屏障的小分子变构蛋白调节剂，用于治疗有无GBA1突变的帕金森病，可恢复溶酶体蛋白葡萄糖脑苷脂酶（GCase）功能 [6] - 临床前模型显示，GT - 02287可恢复GCase酶功能，减少α - 突触核蛋白聚集、神经炎症和神经元死亡，改善运动和认知功能，降低血浆神经丝轻链（NfL）水平 [6] - 临床前数据表明GT - 02287可能有减缓或阻止帕金森病进展的潜力 [7] - 公司帕金森病项目获得了迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会、西尔弗斯坦GBA帕金森病基金会以及欧盟相关项目的资金支持 [8] 公司相关 - Gain Therapeutics是临床阶段生物技术公司，致力于下一代变构疗法的发现和开发 [9] - GT - 02287的1期健康志愿者研究显示出良好的安全性、耐受性，血浆暴露在预期治疗范围内，有中枢神经系统暴露，且能与GCase酶结合并调节其功能 [9] - 公司独特方法可发现能恢复或破坏蛋白质功能的新型变构小分子调节剂，通过Magellan平台加速药物发现，为神经退行性疾病、罕见遗传病和肿瘤等难治疾病开发新的疾病修饰疗法 [10]