文章核心观点 公司宣布2025年的进展和规划，包括推进三个潜在注册项目、提交生物制品许可申请、筹备多款产品上市以及组建全球一体化公司，同时扩充领导团队以支持预期增长 [2][3][4] 分组1：公司业务进展 - 计划在2025年底提交del - zota的生物制品许可申请（BLA），美国食品药品监督管理局（FDA）确认其有加速审批途径 [7] - 预计在2025年年中完成del - desiran HARBORTM 3期试验和del - brax生物标志物队列的入组，并启动del - brax全球关键试验 [1] - 2025年第一季度将公布EXPLORE44试验的 topline 数据和Phase 1/2 MARINA®试验的额外数据分析 [11] - 2025年第四季度将公布EXPLORE44 - OLETM试验的 topline 数据和MARINA - OLETM试验的更新，包括长期4mg/kg和安全性数据 [11] - 2026年计划提交营销申请，包括在美国和欧盟 [11] 分组2：公司领导团队扩充 - Eric B. Mosbrooker扩大职责成为首席商务官（CCO），领导公司多个全球产品上市 [6] - Charles (Chuck) Calderaro III加入成为首席技术官（CTO），领导技术开发和运营 [6] - Kat Lange加入成为高级副总裁兼首席商务官（CBO），领导投资者关系和业务发展 [6] 分组3：公司会议安排 - 公司总裁兼首席执行官Sarah Boyce将于2025年1月14日上午7:30（太平洋时间）/上午10:30（东部时间）在第43届摩根大通医疗保健会议上发表演讲，活动将进行直播，相关信息可在公司网站查询 [2][8] 分组4：公司业务介绍 - 公司致力于提供一类新的RNA疗法——抗体寡核苷酸偶联物（AOCs™），利用专有AOC平台在RNA领域进行创新，开展针对三种罕见神经肌肉疾病的临床开发项目，并推进两个精准心脏病学开发候选药物 [9]