文章核心观点 - 生物制药公司Biofrontera宣布其使用Ameluz和RhodoLED光动力疗法（PDT）治疗浅表基底细胞癌（sBCC）的3期研究（ALA - BCC - CT013）达到关键里程碑，最后一名患者于2024年12月完成1年随访，数据将用于2025年向FDA提交申请，有望扩大产品标签至皮肤恶性肿瘤治疗 [1][4] 研究情况 - 研究为双盲、随机、安慰剂对照、多中心试验，评估187名经临床和组织学确诊的sBCC患者接受Ameluz - PDT或安慰剂 - PDT的安全性和有效性，患者接受两个周期PDT治疗，间隔1 - 2周，3个月未完全治愈的病灶会再次治疗 [2] - FDA建议Biofrontera提交包含1年随访数据的补充新药申请（sNDA），sBCC病灶将进行为期5年的随访 [2] - 公司于2024年10月宣布该研究所有主要和次要终点均取得高度统计学显著结果（p < 0.0001） [8] 各方观点 - 公司首席执行官兼董事长Hermann Luebbert博士表示1年随访完成是2025年向FDA提交申请的关键里程碑，体现公司对PDT的持续投资，支持与皮肤科界合作改善患者护理的愿景 [4] - 达特茅斯希区柯克医学中心皮肤科主任Shane Chapman博士称所在机构常规使用PDT治疗光化性角化病，对12周数据结果印象深刻，期待能为sBCC患者提供Ameluz - PDT治疗方案 [5] 行业背景 - 基底细胞癌（BCC）是最常见的皮肤癌和所有癌症中最常发生的类型，美国每年估计有360万例确诊病例，sBCC是其中一个亚型，BCC起源于表皮底部基底细胞的异常、不受控制生长，很少扩散，但不治疗会局部侵袭 [6] 公司概况 - Biofrontera是一家美国生物制药公司，专注于用PDT治疗皮肤病，商业化药物 - 设备组合Ameluz与RhodoLED灯系列用于治疗光化性角化病（AK），还进行临床试验以扩展产品用于治疗非黑色素瘤皮肤癌和中重度痤疮 [7]