核心观点 - Rigel Pharmaceuticals 的 R289 获得 FDA 孤儿药资格认定 用于治疗骨髓增生异常综合征（MDS）[1][2] - R289 是一种 IRAK1 和 IRAK4 的双重抑制剂 正在进行 1b 期临床试验 评估其在复发或难治性低风险 MDS 患者中的安全性、耐受性、药代动力学和初步活性[1] - 孤儿药资格认定为 R289 的开发提供了支持 包括税收抵免、临床试验费用豁免以及潜在的七年市场独占期[2] 公司信息 - Rigel Pharmaceuticals 是一家专注于血液疾病和癌症治疗的生物技术公司 成立于 1996 年 总部位于南旧金山[5] - R289 是 R835 的前药 是一种 IRAK1/4 双重抑制剂 在临床前研究中显示出阻断 TLR 和 IL-1R 信号通路引起的炎症细胞因子产生的能力[4] 行业动态 - FDA 孤儿药资格认定旨在支持开发影响美国少于 20 万人的罕见病药物[2] - R289 此前已获得 FDA 快速通道资格认定 用于治疗先前接受过治疗的输血依赖性低风险 MDS 患者[3]