文章核心观点 - 公司宣布FDA接受其唯一上市药物Pyrukynd的补充新药申请，若获批将成首个用于所有地中海贫血亚型的口服疗法，同时分析了公司股价上涨因素及其他生物科技股情况 [1] 公司产品进展 - FDA接受公司Pyrukynd补充新药申请，用于地中海贫血适应症标签扩展，预计2025年9月7日作出最终决定，获批后有望在年底前商业推出 [1] - 补充新药申请得到两项III期研究ENERGIZE和ENERGIZE - T数据支持，两项研究均达到主要和关键次要终点，公司还在欧盟、沙特阿拉伯王国和阿拉伯联合酋长国提交类似监管申请 [2] - Pyrukynd目前获FDA批准用于治疗丙酮酸激酶缺乏症成人患者，是公司唯一上市产品 [3] 公司股价表现 - 过去一年公司股价飙升近50%，而行业下跌15% [4] 股价上涨因素 - 2024年初公司报告ENERGIZE研究达到血红蛋白反应主要终点，42.3%用药患者有血红蛋白反应，安慰剂组仅1.6% [6] - 6月管理层报告ENERGIZE - T研究达到减少输血负担主要终点，30.4%用药患者有输血减少反应，安慰剂组为12.6% [7] - 2024年第三季度公司通过出售资产增加现金资源，8月FDA批准vorasidenib后，从Royalty Pharma和Servier获得11亿美元，Servier支付2亿美元里程碑付款 [8] - 5月公司与Royalty Pharma达成协议，出售vorasidenib潜在净销售特许权，获9.05亿美元预付款 [9] 股价回调因素 - 上月公司透露两项研究中有两名接受Pyrukynd治疗的地中海贫血患者在治疗前六个月出现肝细胞损伤，监管文件将此列为潜在风险并建议前六个月每月进行肝脏测试 [10] 公司评级 - 公司目前Zacks排名为3（持有） [11] 其他生物科技股情况 - Castle Biosciences和CytomX Therapeutics Zacks排名为1（强力买入） [12] - Castle Biosciences过去60天2024年底线估计从每股亏损8美分改善为盈利34美分，2025年每股亏损估计从1.88美元收窄至1.84美元，过去一年股价飙升56%，过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率172.72% [13] - CytomX Therapeutics过去60天2024年每股亏损估计从18美分收窄至5美分，2025年从55美分收窄至35美分，过去一年股价下跌38%，过去四个季度盈利两次超预期，平均惊喜率115.70% [14]