文章核心观点 公司公布ENERGY 1试验和扩大使用计划（EAP）评估INZ - 701治疗ENPP1缺陷婴幼儿积极中期数据、ENERGY 3关键试验完成入组及ASPIRE关键试验监管指导，显示INZ - 701治疗潜力 [1] 分组1：ENPP1缺陷和ABCC6缺陷疾病介绍 - ENPP1缺陷是严重进行性罕见病，影响血管、软组织和骨骼，患者有多种症状，目前无获批疗法，实际患病率可能高于仅基于双等位基因病例的估计 [13] - ABCC6缺陷是进行性致残罕见病，影响血管和软组织，患者有多种症状，目前无获批疗法，实际患病率可能高于仅基于双等位基因病例的估计 [14][15] 分组2：公司及产品介绍 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注开发影响骨骼健康和血管功能罕见病创新疗法，专长于PPi - 腺苷途径 [16] - 公司领先候选药物INZ - 701是ENPP1 Fc融合蛋白酶替代疗法，旨在增加PPi和腺苷，治疗多种相关疾病，正处于临床开发阶段 [17] 分组3：ENERGY 1试验和EAP中期数据 - 试验评估GACI患者，患者接受INZ - 701治疗3周 - 22个月，关键结果包括80%婴儿存活超1年、动脉钙化减少或稳定、心脏功能改善、无佝偻病影像学证据、安全性良好 [4][7] 分组4：ENERGY 3关键试验进展 - 试验完成入组，预计2026年1月完成给药，2026年初公布顶线数据，试验设计有超90%把握检测治疗组和对照组差异，可能有更多参与者入组 [6][9] 分组5：ASPIRE关键试验进展 - 公司推进INZ - 701治疗ABCC6缺陷开发，成人研究显示积极效果，自然史研究揭示高疾病负担，确定大量儿科患者群体 [10] - 试验设计获美欧监管机构初步支持，预计入组约70名患者，公司正完善设计，计划未来数月继续监管沟通，待审查和资金到位，目标2026年初启动试验 [11][12]