文章核心观点 - 周五Dyne Therapeutics公布在1型强直性肌营养不良（DM1）患者中进行的DYNE - 101正在进行的1/2期ACHIEVE试验的新数据，计划2026年上半年根据生物标志物和功能数据启动全球注册扩展队列以支持美国加速批准申请 [1] 试验数据情况 - 公司报告了DYNE - 101 ACHIEVE试验随机、安慰剂对照MAD部分成年DM1患者的疗效数据，包括6.8 mg/kg每8周一次（Q8W）队列（n = 8）长达6个月的数据 [2] - 6.8 mg/kg Q8W剂量下，DYNE - 101在3个月时与基线相比有显著剪接校正，与多个功能终点进展相关，从3个月开始并持续到6个月 [3] - 对6.8 mg/kg Q8W队列肌肉活检数据分析显示药物代谢和药代动力学（DMPK）（DYNE - 101分子靶点）RNA水平大幅降低，该队列3个月时剪接校正效果显著，与多个功能终点改善相关，支持将3个月时的CASI - 22作为美国加速批准的替代终点 [7] - 6.8 mg/kg Q8W队列和低剂量且有适度剪接校正情况下，通过视频手张开时间（vHOT）测量的肌强直有早期且持续改善，用药时间越长改善越明显 [7] - 6.8 mg/kg Q8W剂量下功能指标显示出早期且持续的临床益处 [7] 安全性和耐受性数据 - 公司报告了56名患者的安全性和耐受性数据，大多数治疗期间出现的不良事件为轻度或中度，未发现相关严重治疗期间出现的不良事件 [4] 审批计划 - 基于此前与FDA药物评估和研究中心部门的对话，公司继续以剪接作为替代终点在美国寻求加速批准 [4] - 公司预计2025年年中完成注册扩展队列的入组，并于2026年上半年提交美国加速批准申请 [5] 股价表现 - 周五最后一次检查时DYN股票下跌35.3%，至14.91美元 [5]