公司进展 - 公司首席运营官Jason Tardio加入公司六个月，期间主要任务是熟悉内部团队并与外部社区建立联系，包括投资者、业务发展合作伙伴和患者倡导组织 [2][3] - 公司以差异化管线、强大领导力和以患者为中心的优先事项为三大原则，核心资产vidofludimus calcium有望在多发性硬化症领域带来变革，IMU-856则针对Sirtuin 6，在胃肠道疾病如乳糜泻中具有潜力 [4] 2024年里程碑 - 公司在2024年取得了多项重要进展，包括ENSURE试验在复发型多发性硬化症中的积极中期分析，独立数据监测委员会确认试验未失败并建议按计划继续 [5] - 公司通过发表论文、在主要会议上展示以及举办研发日活动扩大了科学和医学影响力，特别是在vidofludimus calcium方面 [6] - 公司加强了领导团队，包括引入脑健康领域的意见领袖Simona Skerjanec，并通过三轮私募融资筹集了2.4亿美元，巩固了财务基础 [6] 2025年展望 - 2025年将是公司的关键一年，CALLIPER研究的顶线结果将于4月公布，该研究探索vidofludimus calcium在进展型多发性硬化症中的应用 [7] - 公司将继续推进ENSURE 1和ENSURE 2的III期试验，针对复发型多发性硬化症，目前入组进展顺利 [7] vidofludimus calcium的独特性 - vidofludimus calcium具有双重机制，既能解决神经炎症又能解决神经退行性变，适用于复发型和进展型多发性硬化症 [8] - 该药物是一种选择性DHODH抑制剂，具有抗炎作用，并能激活Nurr1，提供神经保护 [8] - 中期分析显示神经丝轻链水平显著降低，这是神经退行性变的生物标志物，且该药物无黑框警告，安全性良好 [9] - 如果成功，vidofludimus calcium可能成为首个获批用于复发型和进展型多发性硬化症的口服疗法 [9]