文章核心观点 - 临床阶段生物制药公司Mereo BioPharma更新其主要临床项目进展，包括setrusumab和alvelestat，公司当前现金及现金等价物预计可支持运营至2027年 [1] 各项目进展 setrusumab - 与Ultragenyx合作的setrusumab治疗成骨不全症（OI）的3期Orbit研究继续给药，预计2025年年中进行第二次中期分析，2025年第四季度可能进行最终分析 [1][2] - 开放标签3期Cosmic研究中setrusumab治疗持续进行，该研究评估其与静脉注射双膦酸盐疗法对2至<7岁患者的疗效，数据将与Orbit研究的中期和最终分析并行评估 [2] alvelestat - 欧洲药品管理局（EMA）孤儿药产品委员会（COMP）对alvelestat的孤儿药指定申请发表积极意见，欧盟委员会预计2025年第一季度做出最终决定 [1][3] - alvelestat此前分别于2021年和2022年获得美国FDA的孤儿药指定和快速通道指定 [3] 公司业务概况 - Mereo BioPharma专注于开发罕见病创新疗法，有两个罕见病候选产品setrusumab和alvelestat，还有两个肿瘤学候选产品etigilimab和navicixizumab，以及与ReproNovo SA合作开发的leflutrozole [5][6] - 与Ultragenyx的合作包括高达2.45亿美元的潜在额外里程碑付款和Ultragenyx地区商业销售的特许权使用费，Mereo保留欧盟和英国商业权利并支付特许权使用费 [6] - setrusumab已获得EMA和FDA的孤儿药指定、EMA的PRIME指定、FDA的突破性疗法指定和罕见儿科疾病指定 [6] - alvelestat获得美国FDA治疗AATD的孤儿药指定和快速通道指定，公司已与FDA和EMA就3期关键研究的主要终点达成一致 [6] - navicixizumab已与Feng Biosciences达成全球许可协议，包括里程碑付款和特许权使用费 [6]