财务表现 - 2024年第四季度OGSIVEO®（nirogacestat）在美国的净产品收入为6150万美元，全年净产品收入为1.72亿美元 [1][6] - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物及有价证券总额为4.619亿美元，预计现金储备足以支持公司运营至2026年上半年实现盈利 [6] 产品与研发进展 - OGSIVEO®在2024年第四季度的长期随访数据显示，nirogacestat治疗进展性硬纤维瘤的成人患者中，肿瘤体积进一步缩小，客观缓解率提高，症状持续改善，安全性良好 [6] - 公司从Rappta Therapeutics Oy获得了一种新型分子胶SW-3431（原RPT04402）的全球独家许可，该药物在PP2A突变子宫癌的临床前模型中显示出快速、深度和持久的肿瘤消退 [6] - 公司计划在2025年上半年报告nirogacestat作为单药治疗卵巢颗粒细胞瘤的2期试验初步数据 [7] 2025年优先事项与里程碑 - 继续推动OGSIVEO®在美国的商业化，并计划在2025年中期在德国启动欧盟市场的商业化 [7] - 计划在2025年底前在同行评审期刊上发表nirogacestat治疗硬纤维瘤的3期DeFi试验长期随访数据 [7] - 预计在2025年2月28日获得FDA对mirdametinib治疗NF1-PN的批准，并在美国上市 [5][8] 新兴管线与合作 - 公司计划在2025年下半年提交SW-3431的IND申请，并继续推进SW-682在Hippo突变实体瘤中的1期试验 [15] - 公司将继续支持多项行业和学术合作研究，评估nirogacestat作为B细胞成熟抗原（BCMA）联合治疗方案在多发性骨髓瘤患者中的应用 [7] 公司战略与展望 - 2025年将是公司转型的关键一年，预计将推出第二款药物并扩展全球市场，服务更多患者群体 [9] - 公司首席执行官Saqib Islam表示，公司将继续推进针对未满足需求的肿瘤学项目，并相信强大的基础将推动长期增长和成功 [9]