文章核心观点 笛卡尔治疗公司作为临床阶段生物技术公司，在mRNA细胞疗法治疗自身免疫性疾病领域取得进展，2025年将推进多个产品候选药物的临床试验 [1][2] 公司进展及战略 - 公司在2024年成果丰硕，2025年将延续势头推进产品管线 [2] - 公司现金资源预计可支持计划运营至2027年年中，包括完成Descartes - 08重症肌无力3期试验 [1] 产品管线进展 Descartes - 08 - 2024年12月公布的2b期试验积极更新结果显示，治疗重症肌无力患者时，随着时间推移反应加深，主要疗效数据集（n = 12）患者4个月时MG - ADL平均降低5.5（±1.1），耐受性良好，支持门诊给药 [3] - 预计2025年上半年启动Descartes - 08治疗重症肌无力的3期AURORA试验，随机双盲安慰剂对照，评估约100名乙酰胆碱受体自身抗体阳性患者，主要终点是评估4个月时MG - ADL评分改善3分及以上的患者比例 [3] - 评估Descartes - 08治疗系统性红斑狼疮的2期开放标签试验正在进行，预计2025年下半年有数据读出 [3] - 预计2025年启动Descartes - 08治疗特定自身免疫性疾病儿科患者的2期篮子试验，此前已获FDA治疗青少年皮肌炎的罕见儿科疾病认定 [3] Descartes - 15 - 公司下一代自体抗BCMA mRNA CAR - T细胞疗法Descartes - 15的1期人体临床试验正在进行剂量递增试验，之后预计评估其在自身免疫性疾病适应症中的应用 [4] 产品介绍 Descartes - 08 - 是公司领先的mRNA细胞疗法候选产品，为自体mRNA工程嵌合抗原受体T细胞疗法，靶向B细胞成熟抗原，用于治疗全身性重症肌无力和系统性红斑狼疮 [5] - 与传统基于DNA的CAR T细胞疗法相比，无需预处理化疗，可门诊给药，无基因组整合导致癌变风险，已获FDA治疗重症肌无力的孤儿药认定和再生医学先进疗法认定，以及治疗青少年皮肌炎的罕见儿科疾病认定 [5] Descartes - 15 - 是下一代自体抗BCMA mRNA CAR - T细胞疗法，临床前研究显示，与Descartes - 08相比，CAR表达增加约10倍，有选择性靶向杀伤作用，设计为无需预处理化疗，不使用整合载体 [6] 公司简介 笛卡尔治疗公司是临床阶段公司，开创mRNA细胞疗法治疗自身免疫性疾病，主要资产Descartes - 08处于全身性重症肌无力2b期和系统性红斑狼疮2期临床开发，计划开展2期篮子试验；临床阶段管线还包括下一代自体抗BCMA mRNA CAR - T Descartes - 15 [7]