核心观点 - Adaptimmune Therapeutics plc 宣布其细胞疗法产品 letetresgene autoleucel (lete-cel) 获得美国 FDA 突破性疗法认定，用于治疗无法切除或转移性黏液样/圆形细胞脂肪肉瘤 (MRCLS) 患者 [1] - 该认定基于 Phase II IGNYTE-ESO 试验的结果，显示 lete-cel 在 MRCLS 和滑膜肉瘤患者中表现出显著疗效 [3] - 公司计划在 2026 年将 lete-cel 推向市场，用于治疗滑膜肉瘤和 MRCLS [4] 公司动态 - Adaptimmune 将在 2025 年 J P Morgan 医疗健康大会上展示其肉瘤产品线和其他细胞疗法管线的业务更新 [1] - 公司还将在 Biotech ShowCase™ 和 Wuxi Global Forum 2025 上展示其 Allo-T 项目 [6] 临床试验数据 - 在 Phase II IGNYTE-ESO 试验中，27/64 (42%) 的滑膜肉瘤或 MRCLS 患者通过独立审查达到 RECISTv1 1 标准，其中 6 例完全缓解，21 例部分缓解 [3] - 滑膜肉瘤患者的缓解率为 14/34 (41%)，MRCLS 患者的缓解率为 13/30 (43%) [3] - 中位缓解持续时间 (DoR) 为 12 2 个月 (95% CI 6 8, 19 5)，滑膜肉瘤患者的中位缓解持续时间为 18 3 个月 (95% CI 3 3, -)，MRCLS 患者为 12 2 个月 (95% CI 5 3, -) [3] 突破性疗法认定的意义 - 突破性疗法认定旨在加速药物开发和审查流程，要求初步临床证据显示药物在至少一个临床显著终点上优于现有疗法 [4] - 获得认定后，lete-cel 将获得 FDA 的额外互动和指导，可能进行滚动提交，并获得生物制品许可申请的优先审查 [5] 公司背景 - Adaptimmune 是一家致力于通过细胞疗法重新定义癌症治疗的公司，专注于开发针对难治性实体瘤的个性化药物 [7]