文章核心观点 公司公布2024年OJEMDA初步未经审计的净产品收入、年末现金和投资情况，并在第43届摩根大通医疗保健会议前发布业务更新，还介绍了2024年亮点及2025年优先事项和里程碑 [1][2] 分组1：2024年财务亮点 - 2024年第四季度OJEMDA净产品收入约2900万美元，全年约5720万美元（未经审计） [2] - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资总计约5.317亿美元（未经审计），2023年12月31日为3.663亿美元 [3] 分组2：2024年亮点 - 2024年4月OJEMDA获美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准，是首个且唯一获批用于治疗携带BRAF融合或重排、或BRAF V600突变的6个月及以上复发或难治性小儿低级别胶质瘤（pLGG）患者的疗法 [6] - 2024年12月，美国医疗保险和医疗补助服务中心同意OJEMDA仅获批用于儿科适应症，将其医疗补助和340B最低回扣百分比从23.1%降至17.1% [6] - 评估托伐拉非尼作为6个月至25岁pLGG患者一线疗法的关键3期FIREFLY - 2临床试验进展顺利，美国、加拿大、欧洲、澳大利亚和亚洲超100个试验点已启动，预计2026年上半年完成入组 [6] - 通过引进DAY301扩大产品线，DAY301是潜在的首款靶向PTK7的抗体药物偶联物（ADC），其1a/b期临床试验的1a部分首个队列（单患者加速滴定队列）已完成 [6] - 与益普生达成独家许可协议，在美国以外地区商业化托伐拉非尼 [6] 分组3：2025年即将到来的优先事项和里程碑 - 继续增加OJEMDA在复发或难治性pLGG中的收入 [6] - 推进现有产品线，包括托伐拉非尼一线治疗的FIREFLY - 2 3期临床试验和DAY301的1a/b期试验 [6] - 寻求业务发展机会以扩大产品线 [6] - 维持自我维持的财务状况以投资可持续增长 [6] 分组4：摩根大通医疗保健会议展示详情 - 首席执行官Jeremy Bender博士将于1月13日太平洋时间下午3:45/东部时间下午6:45在第43届摩根大通医疗保健会议上发表演讲，可通过公司网站观看直播，直播结束后30天内可观看存档回放 [8] 分组5：关于公司 - 公司是一家商业阶段公司，专注于同等力度推进针对儿童和成人疾病的一流或最佳药物，旨在解决传统药物开发模式导致新疗法缺乏的问题 [9] - 公司目标是识别和开发突破性药物，改善面临严重疾病的任何年龄段患者的治疗结果和生活轨迹，采用“搜索与开发”策略寻找、获取和开发潜在的最佳或一流项目 [10] - 公司产品线包括托伐拉非尼（OJEMDA™）、DAY301和VRK1抑制剂项目，总部位于加利福尼亚州布里斯班 [11] - 公司通过投资者关系网站、X账号和领英主页传播业务或财务业绩、投资者活动、新闻稿和收益报告等信息 [12]