文章核心观点 Cabaletta Bio宣布近期管线和运营进展，明确2025年战略重点和预期关键里程碑，有望推进针对自身免疫性疾病的靶向细胞疗法研发 [1][2] 近期管线和运营进展 - 截至2024年12月31日，RESET临床开发项目在美欧44个活跃招募临床点共招募21名患者 [3] - 首批10名接受rese - cel治疗且随访至少一个月的患者中，90%未出现细胞因子释放综合征（CRS）或仅出现1级（发热）CRS，90%未出现免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS），相关数据将于2025年2月科学会议公布 [3] - RESET - PV试验招募首位患者，评估无预处理情况下rese - cel治疗寻常型天疱疮的效果 [1][3] - RESET - Myositis试验首个青少年肌炎临床点开放并招募患者，此前FDA已授予rese - cel治疗青少年皮肌炎的罕见儿科疾病认定 [1][3] - RESET - MG试验招募首位患者，评估rese - cel治疗重症肌无力的效果 [3] - RESET - MS试验的rese - cel研究性新药（IND）申请获FDA批准，该试验为评估rese - cel治疗多发性硬化症（MS）的1/2期研究，同时FDA授予rese - cel治疗复发和进展型MS的快速通道认定 [1][3] 2025年战略重点和预期关键里程碑 - 基于新兴临床和转化数据及加快的入组速度，计划2025年上半年与FDA就rese - cel注册试验设计进行沟通，以确定注册路径 [1][4] - 在RESET临床开发项目多个疾病特异性队列中招募患者并完成给药 [5] - 2025年全年公布rese - cel新的和更新的临床及转化数据 [5] - 继续推进创新举措，扩大患者获取途径，为患者和医疗服务提供者提供便捷积极的体验 [6] 财务指引 公司2024年第四季度末未经审计的现金及现金等价物为1.64亿美元，预计这些资金可支持更新后的运营计划至2026年上半年 [7] 关于RESET - MS试验 - 该试验是rese - cel治疗复发和进展型多发性硬化症的1/2期开放标签、剂量递增研究，分不同队列评估 [8] - 受试者在接受氟达拉滨和环磷酰胺预处理方案后，一次性输注rese - cel [8] - 复发型MS队列和进展型MS队列有各自的关键纳入和排除标准 [8] 关于rese - cel - rese - cel是一种含4 - 1BB的全人CD19 - CAR T细胞研究性疗法，用于B细胞参与疾病启动和/或维持的自身免疫性疾病 [9] - 一次性输注基于体重的剂量后，rese - cel旨在暂时完全清除所有CD19阳性细胞，有望重置免疫系统，使患者无需长期治疗即可获得显著临床反应 [9] - 公司正在RESET临床开发项目中评估rese - cel，该项目涵盖多个治疗领域的多种自身免疫性疾病 [9][12] 其他进展 - 为满足临床试验入组速度加快的需求，以及为RESET临床开发项目注册试验做准备，公司扩大与龙沙（Lonza）的CDMO协议，预计2025年下半年按现行良好生产规范供应rese - cel临床产品 [10] - 2024年11月，公司在ACR Convergence 2024会议上公布rese - cel新的和更新的临床数据，支持其无需药物即可实现显著临床反应的潜力 [10] 2025年额外计划 - 从RESET - PV试验中生成评估无预处理rese - cel的临床和转化数据 [11] - 推进全血制造计划作为单采的潜在替代方案，并寻求与FDA就将其纳入RESET临床开发项目的策略达成一致 [11] 关于Cabaletta Bio - 公司是一家临床阶段生物技术公司，专注于开发和推出首个专门针对自身免疫性疾病患者的靶向治愈性细胞疗法 [13] - CABA平台包括两种互补策略，旨在推进工程T细胞疗法的发现和开发，有望成为广泛自身免疫性疾病的深度、持久甚至治愈性疗法 [13] - 领先的CARTA策略优先开发rese - cel，公司总部和实验室位于宾夕法尼亚州费城 [13]