文章核心观点 - 临床阶段生物制药公司Korro Bio宣布启动REWRITE研究，对KRRO - 110治疗Alpha - 1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）进行剂量给药，公司还计划推进其他管线项目进入临床开发 [1][3] 公司动态 - 公司宣布启动REWRITE研究，对KRRO - 110治疗AATD进行剂量给药 [1] - 公司首席医学官表示，KRRO - 110旨在恢复至少有一个Z等位基因个体的治疗性M - AAT蛋白水平，临床前数据显示其能快速恢复功能性AAT蛋白水平并实现持久编辑，目标是开发出针对AATD肺部和肝脏表现的差异化疾病修饰疗法，预计今年下半年分享中期数据 [2] - 公司总裁兼首席执行官称，公司已从研究机构发展为临床阶段药物开发机构，未来三年预计通过单一模块化平台将三个产品候选药物带入两种组织类型的临床试验，这是公司到2027年的3 - 2 - 1战略核心 [4] - 公司除推进KRRO - 110外，还在推进自有管线项目和与诺和诺德合作的心血管代谢适应症项目进入临床 [3] 研究详情 - REWRITE研究是一项两部分的单剂量和多剂量递增研究，将评估KRRO - 110在多达64名参与者（包括健康成年人和PiZZ基因型临床稳定的AATD患者）中的安全性和耐受性，次要和探索性终点包括药代动力学和药效学参数，第一部分（健康志愿者和AATD患者的单次递增剂量）的中期数据预计在2025年下半年公布，研究预计在2026年完成 [2] 产品信息 - AATD是一种由SERPINA1基因单个错义突变（G到A）引起的遗传疾病，患者会出现肺气肿、肝硬化等症状；KRRO - 110是公司专有RNA编辑平台OPERA™的首个RNA编辑寡核苷酸产品候选药物，旨在利用内源性ADAR酶编辑SERPINA1 RNA上的“A”变体，修复氨基酸密码子，恢复正常AAT蛋白分泌，有望清除肝细胞内的蛋白质聚集体，改善肝功能并保护肺功能 [5] 公司介绍 - 公司是一家临床阶段生物制药公司，专注于使用其专有RNA编辑平台开发用于罕见病和高流行疾病的新型基因药物，通过编辑RNA而非DNA，扩大基因药物的应用范围，有望提高特异性和长期耐受性，公司计划利用其平台、递送方式、制造技术和已获批寡核苷酸药物的监管途径将药物推向患者 [6] 信息披露 - 公司打算使用投资者关系网站披露重大非公开信息并履行相关披露义务，投资者应关注该网站及公司新闻稿、SEC文件、公开电话会议、演示文稿和网络直播 [9]