文章核心观点 公司公布2024年第四季度和全年未经审计的初步营收估计，概述2024年成就和2025年目标，重点是通过3期SENTRY试验重新定义骨髓纤维化治疗标准 [1][2] 2024年关键项目亮点 多发性骨髓瘤（MM） - 完成约120名患者的3期XPORT - MM - 031试验入组，将根据与监管机构沟通情况更新试验进展 [5] - 2024年5月在《肿瘤前沿》杂志发表selinexor与泊马度胺和地塞米松（SPd）方案联合治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的2期试验更新临床数据，SPd 40 mg的中位无进展生存期为18.4个月，安全性可控 [5] 骨髓纤维化（MF） - 3期SENTRY试验更新共同主要终点为总症状评分绝对平均变化（Abs - TSS），并将样本量增至约350名患者，另一共同主要终点为24周时脾脏体积缩小≥35%（SVR35） [4][6] - 2024年10月举办投资者活动，讨论3期SENTRY试验共同主要终点变更为Abs - TSS，1期试验数据显示联合疗法相比历史鲁索替尼单药疗法更有利，且安全性一致无新信号 [11] - 2024年6月欧洲血液学协会会议上展示临床前数据，支持selinexor靶向JAK/STAT以外多个致癌途径的潜在作用机制 [11] 子宫内膜癌（EC） - 公司持续与FDA就子宫内膜癌治疗格局变化及对3期XPORT - EC - 042试验的影响进行沟通，计划2025年第一季度更新该项目进展 [8][17] 其他管线资产 - KPT - 9274获FDA两项罕见儿科疾病指定和两项孤儿药指定，公司正评估其对外授权和/或合作机会 [12] - 2024年2月公司重新获得KPT - 350等资产，计划通过第三方评估其开发潜力 [12] 2024年公司与财务亮点 - 2024年XPOVIO需求与2023年持平，下半年社区和学术环境需求增长抵消上半年竞争加剧导致的需求下降，但净产品收入受毛净调整增加影响 [5] - 2024年扩大selinexor全球患者可及性，在多个国家获得有利报销决定和监管批准，获批国家超45个 [5] - 基于初步未经审计财务信息，2024年第四季度总营收约3000万美元，全年约1.45亿美元；美国XPOVIO净产品收入第四季度约2900万美元，全年约1.13亿美元 [12] - 完成重大再融资交易，修订特许权使用费协议，将大部分债务到期日延长至2028年和2029年 [12] - 预计2024年销售、一般和行政费用显著降低，资源集中于研发和成本优化 [12] - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物、受限现金和投资约1.09亿美元，预计现有资金等可支持运营至2026年第一季度 [20] 2025年关键催化剂与运营目标 骨髓纤维化（MF） - 2025年上半年宣布3期SENTRY试验完成入组 [21] - 2025年上半年报告2期SENTRY - 2试验部分参与者初步数据 [21] - 2025年下半年报告3期SENTRY试验顶线结果 [21] 多发性骨髓瘤（MM） - 维持公司在竞争激烈的多发性骨髓瘤市场的商业基础，推动2025年XPOVIO收入增长 [21] - 继续推进selinexor在海外市场的全球上市和报销批准 [21] - 持续跟进3期XPORT - MM - 031试验患者情况，根据与监管机构沟通更新试验进展 [21] 子宫内膜癌（EC） - 继续招募3期XPORT - EC - 042试验患者，持续与FDA沟通，计划2025年第一季度更新项目进展 [17] 公司人事变动 - 2025年1月3日起，Lori Macomber担任执行副总裁、首席财务官兼财务主管 [20] - 2024年12月9日起，Brendan Strong担任投资者关系和企业传播高级副总裁 [20] 其他信息 - 公司今日将在网站发布更新后的公司概况介绍 [18] - XPOVIO是一流口服核输出蛋白1（XPO1）抑制剂，在美国和多个海外地区获批用于多种癌症治疗，还在多项临床研究中 [23]