公司财务表现 - 2024年未经审计的总收入约为8.14亿美元，超出预期 [1][5] - 2024年未经审计的净产品收入约为6.01亿美元，其中DMD产品线收入约为5.47亿美元，包括Translarna™的3.4亿美元和Emflaza®的2.07亿美元 [5][11] - 2024年现金余额约为11亿美元，加上与诺华合作的PTC518项目带来的10亿美元预付款 [5] - 2024年Evrysdi®的版税收入预计为2.11亿美元 [11] - 2025年总收入预计在6亿至8亿美元之间，包括现有产品、潜在新产品发布和Evrysdi®的版税收入 [12] 临床和监管进展 - 2024年向FDA提交了四项监管批准申请，包括Kebilidi™（已获批）、sepiapterin（FDA行动日期为2025年7月29日）、vatiquinone（预计2025年第一季度接受申请）和Translarna（无具体行动日期） [5] - sepiapterin的CHMP意见预计在2025年第二季度发布，FDA批准决定预计在2025年7月29日 [5] - PIVOT-HD研究的PTC518数据预计在2025年第二季度公布 [5][11] - vatiquinone的NDA接受预计在2025年第一季度，潜在批准在2025年下半年 [11] 合作与交易 - 公司与诺华签署了PTC518项目的全球许可和合作协议，获得10亿美元预付款，并有资格获得高达19亿美元的开发、监管和销售里程碑付款 [5] - 公司在美国销售中享有40%的利润分成，并在美国以外销售中获得两位数分层版税 [5] - 诺华将在PIVOT-HD安慰剂对照部分完成后承担全球开发、制造和商业化责任 [5] 市场机会 - sepiapterin用于PKU的全球市场机会为10亿美元，预计2025年第二季度获得CHMP意见，2025年7月获得FDA批准 [1][5]