商业进展 - Attruby（acoramidis）自FDA批准以来，已获得430份处方，由248名医生开具，显示出广泛的接受度，涵盖学术中心和社区中心的所有患者类型 [1][2][3] - 公司已完成三项主要市场的III期临床试验的入组，包括FORTIFY（BBP-418用于LGMD2I/R9）、CALIBRATE（encaleret用于ADH1）和PROPEL 3（infigratinib用于软骨发育不全） [1][5] - 公司财务状况良好，截至上季度拥有4.06亿美元现金，并在acoramidis获得FDA批准后从特许权使用费中获得5亿美元，预计2025年上半年将从acoramidis在欧洲和日本的批准中获得1.05亿美元的监管里程碑付款 [1] 产品更新 - Attruby是一种接近完全的TTR稳定剂（≥90%），用于减少ATTR-CM成年患者的心血管死亡和心血管相关住院，ATTR-CM是一种进行性致命疾病，表现为浸润性限制性心肌病，导致心力衰竭 [3][7] - Attruby的常见不良反应包括腹泻（11.6% vs 7.6%）和上腹痛（5.5% vs 1.4%），大多数不良反应为轻度且无需停药，停药率与安慰剂组相似（9.3% vs 8.5%） [8] 临床试验进展 - FORTIFY试验针对LGMD2I/R9，已完成112名患者的入组，预计2025年下半年进行最后患者-最后访视和中期分析队列的顶线数据读出 [5][6] - CALIBRATE试验针对ADH1，已完成70名患者的入组，预计2025年下半年进行最后患者-最后访视和顶线数据读出 [5][6] - PROPEL 3试验针对软骨发育不全，已完成114名参与者的入组，预计2025年下半年进行最后参与者-最后访视 [5][6] 2025年里程碑 - 预计2025年上半年获得acoramidis在欧洲和日本的批准 [1][6] - 预计2025年下半年完成FORTIFY、CALIBRATE和PROPEL 3试验的最后患者-最后访视和顶线数据读出 [5][6]