文章核心观点 美国食品药品监督管理局（FDA）接受了BioArctic合作伙伴卫材（Eisai）关于Leqembi皮下自动注射器（SC - AI）每周维持剂量的生物制品许可申请（BLA），若获批，Leqembi将成为唯一可在家使用自动注射器皮下注射治疗阿尔茨海默病（AD）的药物 [1] 产品信息 - Leqembi用于治疗轻度认知障碍（MCI）或轻度痴呆阶段的AD患者（即早期AD），是唯一获FDA批准的抗淀粉样蛋白疗法，有皮下注射且可在家给药的便利选项 [1] - Lecanemab是BioArctic和卫材战略研究联盟的成果，是一种针对淀粉样蛋白 - β（Aβ）聚集的可溶性（原纤维）和不溶性形式的人源化免疫球蛋白γ1（IgG1）单克隆抗体 [5] - Lecanemab已在美国、日本、中国等市场获批用于治疗AD导致的MCI和轻度AD痴呆，获批主要基于卫材全球Clarity AD临床试验的3期数据 [6] 申请情况 - BLA基于Clarity AD（研究301）开放标签扩展（OLE）的数据和观察数据建模，PDUFA行动日期定为2025年8月31日 [1][2] - 2024年6月，FDA接受了关于Lecanemab不那么频繁静脉维持剂量的补充生物制品许可申请（sBLA），PDUFA日期为2025年1月25日 [7] - 2025年1月，美国接受了关于皮下注射制剂维持剂量的生物制品许可申请（BLA）滚动提交 [7] 产品优势 - 若获批，Leqembi皮下维持剂量将是唯一可在家使用自动注射器皮下注射的AD治疗方法，注射过程平均需15秒 [2] - SC - AI预计对患者及其护理人员来说简单易用，可减少前往医院或输液点就诊以及静脉注射护理需求，便于继续维持给药并简化AD治疗途径 [3] 临床研究 - 自2020年7月起，卫材针对临床前AD个体开展的Lecanemab 3期临床研究（AHEAD 3 - 45）正在进行，该研究于2024年10月完成全部招募 [8] - 自2022年1月起，由圣路易斯华盛顿大学医学院主导的显性遗传性AD（DIAD）Tau NexGen临床研究正在进行，Lecanemab作为主要抗淀粉样蛋白疗法 [9] 合作情况 - 自2005年起，BioArctic与卫材就AD治疗药物的开发和商业化开展长期合作，重要协议包括2007年签署的Lecanemab抗体开发和商业化协议以及2015年签署的Leqembi备用抗体开发和商业化协议 [11] - 2014年，卫材和渤健就Lecanemab达成联合开发和商业化协议，卫材负责AD产品的临床开发、市场批准申请和商业化，BioArctic在一定条件下有权在北欧地区商业化Lecanemab [11] 公司情况 - BioArctic是一家瑞典研究型生物制药公司，专注于可延缓或阻止神经退行性疾病进展的创新疗法，发明了Leqembi，其B股（BIOA B）在纳斯达克斯德哥尔摩大盘股上市 [12] - 除Leqembi外，BioArctic拥有针对帕金森病、肌萎缩侧索硬化症（ALS）的抗体以及针对AD的其他项目，部分项目利用其专有的BrainTransporter™技术 [12]