文章核心观点 - 和黄医药宣布中国国家药监局批准ORPATHYS®补充新药申请，用于治疗MET外显子14跳跃突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者，此前有条件批准转为完全批准，新标签适应症涵盖初治和经治患者 [1] 分组1：ORPATHYS®获批情况 - 中国国家药监局批准ORPATHYS®补充新药申请，用于治疗MET外显子14跳跃突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者 [1] - 药监局将ORPATHYS®此前在经治患者群体中的有条件批准转为完全批准，新标签适应症包括初治和经治患者 [1] - 获批基于MET外显子14跳跃突变非小细胞肺癌的确证性IIIb期临床试验数据 [2] 分组2：临床试验数据 - 初治患者中，客观缓解率为62.1%，疾病控制率为92.0%，中位缓解持续时间为12.5个月，中位无进展生存期为13.7个月，中位总生存期未达到 [3] - 经治患者中，客观缓解率为39.2%，疾病控制率为92.4%，中位缓解持续时间为11.1个月，中位无进展生存期为11.0个月，中位总生存期数据不成熟 [3] - 初治和经治患者均早期出现缓解，安全性可耐受，未观察到新的安全信号 [3] - 最常见的3级或以上药物相关治疗新发不良事件为肝功能异常、丙氨酸氨基转移酶升高、天冬氨酸氨基转移酶升高、外周水肿和γ-谷氨酰转移酶升高 [3] 分组3：各方观点 - 该确证性IIIb期研究是中国针对该患者群体开展的最大规模III期临床试验之一，ORPATHYS®在一线和二线治疗中均显示出疗效和耐受性 [4] - 获批是解决MET外显子14跳跃突变非小细胞肺癌患者未满足需求的重要一步，验证了研究成果，体现了公司致力于通过靶向药物开发满足未满足医疗需求的决心 [4] - 获批巩固了ORPATHYS®作为生物标志物驱动肺癌治疗变革性选择的地位，公司可向中国一线和二线患者提供该疗法 [4] 分组4：非小细胞肺癌和MET异常情况 - 肺癌是癌症死亡的主要原因，约五分之一的癌症死亡由肺癌导致，中国肺癌患者占全球三分之一以上 [5] - 肺癌主要分为非小细胞肺癌和小细胞肺癌，80 - 85%为非小细胞肺癌，约75%的非小细胞肺癌患者确诊时已处于晚期 [5] - 美国和欧洲约10 - 15%、亚洲约30 - 40%的非小细胞肺癌患者为EGFR突变型 [5] - MET过表达和/或扩增可导致肿瘤生长和癌细胞转移，是转移性EGFR突变非小细胞肺癌获得性耐药机制之一 [5] - 约2 - 3%的非小细胞肺癌患者肿瘤存在MET外显子14跳跃突变，MET异常是一、二、三代EGFR TKIs获得性耐药的主要机制 [5] 分组5：ORPATHYS®介绍 - ORPATHYS®是口服、强效、高选择性MET TKI，在晚期实体瘤中显示出临床活性，可阻断MET受体酪氨酸激酶通路的异常激活 [6] - 2021年6月，ORPATHYS®在中国获有条件批准，用于治疗MET外显子14跳跃突变、经既往全身治疗后疾病进展或无法接受化疗的非小细胞肺癌患者 [7] - 自2023年3月起，ORPATHYS®被纳入中国国家医保药品目录，目前正在针对多种肿瘤类型进行临床开发 [7] 分组6：合作情况 - 2011年，阿斯利康和和黄医药达成全球许可和合作协议，共同开发和商业化ORPATHYS® [8] - 和黄医药负责ORPATHYS®在中国的营销授权、生产和供应，阿斯利康负责其在中国及全球的商业化，销售由阿斯利康确认 [8] 分组7：和黄医药介绍 - 和黄医药是创新型、商业化阶段的生物制药公司，致力于癌症和免疫疾病的靶向疗法和免疫疗法的发现、全球开发和商业化 [9]