文章核心观点 - 华尔街分析师看好CRISPR Therapeutics股票有望大幅上涨，但该股票存在销售未起步、研发结果不确定等风险，风险承受能力不高者应避免买入 [1][14] 公司概况 - CRISPR Therapeutics是一家商业阶段的基因疗法开发商，利用CRISPR/Cas9技术编辑基因 [3] - 其首款疗法Casgevy于2023年12月获FDA批准用于治疗镰状细胞病，2024年1月获批用于治疗β - 地中海贫血 [3][4] 分析师观点 - 美银分析师Alec Stranahan将该股目标价从每股98美元降至85美元，维持买入评级，预测未来12个月较1月10日收盘价有114%的涨幅 [4] - Truist分析师Joon Lee对该股目标价为100美元，意味着有152%的涨幅 [5] 产品销售挑战 - Casgevy虽疗效得到证实，但销售困难，生产需逐例进行，且单次给药永久有效的疗法销售不易 [6][7] - 截至去年10月中旬有40名患者开始细胞采集治疗流程，到12月底仅50名患者进入细胞采集阶段，两个半月仅新增10名患者 [8] - 假设去年开始治疗的患者都进入给药阶段，公司和合作方Vertex最多获约1亿美元营收，但公司2024年前9个月运营支出达3.29亿美元 [9] 潜在重磅产品 - CTX112是针对多种影响骨髓免疫细胞血癌的实验性疗法，12月公布的1期试验结果显示，12名不同剂量治疗患者中8人有反应，6人完全缓解 [10][11] - CTX112是现成解决方案，若获批可能更易销售 [11] 财务状况 - 截至11月公司拥有19亿美元现金、现金等价物和有价证券，足以维持运营至明确CTX112前景 [12] 投资建议 - FDA授予CTX112再生医学先进疗法称号，公司预计2025年年中公布更多时间表信息，当前15亿美元企业价值对处于临床试验阶段的商业药企较合理 [13] - 分析师预测公司股票大幅上涨有一定依据，但目标价基于的假设可能不成立，若Casgevy销售不佳或CTX112失败，买入者可能遭受重大损失 [14]