文章核心观点 Soligenix公司公布HyBryte™治疗早期皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）的开放标签研究中期结果，显示出良好疗效和安全性，FDA继续资助该项目，公司期待推进研究和商业化进程 [1][2] 研究进展 - 开放标签研究已招募9名患者接受HyBryte™治疗长达54周，超70%完成至少18周治疗的患者达到“治疗成功”，5例治疗成功中有3例在治疗12周内实现，2例在18周达到“完全缓解”，药物安全且耐受性良好 [1] - 临床研究RW - HPN - MF - 01为开放标签、多中心试验，计划在美国招募约20名患者，患者有望接受长达12个月治疗，主要终点是评估治疗成功的患者数量 [2] 药物介绍 - HyBryte™是新型光动力疗法，活性成分合成金丝桃素局部应用于皮肤病变，被恶性T细胞吸收后由安全可见光激活，能避免紫外线相关风险，已获FDA孤儿药和快速通道指定以及EMA孤儿药指定 [3][4] 过往试验结果 - 3期FLASH试验共招募169名患者，第1个双盲治疗周期中，16%接受HyBryte™治疗的患者病变至少减少50%，而安慰剂组仅4%；第2个开放标签治疗周期中，12周治疗组的缓解率为40%；第3个可选治疗周期中，66%患者选择继续治疗，49%接受全程治疗的患者有积极治疗反应，且药物无全身吸收 [5][6][7] 后续研究计划 - 确认性3期FLASH2研究预计招募约80名早期CTCL患者，将连续18周治疗以证明HyBryte™在“现实世界”治疗中的效果，目前正与FDA讨论研究设计，同时将继续推进开放标签研究并适时提供更新 [10] 疾病介绍 - CTCL是一类非霍奇金淋巴瘤，由恶性T细胞淋巴细胞扩张引起，病变通常始于斑块，可发展为斑块和肿瘤，目前无法治愈，死亡率与疾病阶段相关，美国约有31000人受影响，欧洲约38000人 [13][14] 公司业务 - 公司是晚期生物制药公司，专注开发和商业化治疗罕见病的产品，特殊生物治疗业务包括HyBryte™治疗CTCL、SGX302用于银屑病、dusquetide治疗炎症性疾病等；公共卫生解决方案业务包括开发疫苗，如RiVax®、针对丝状病毒的疫苗和CiVax™，疫苗开发采用ThermoVax®技术，获政府资助 [15][16] 资金支持 - FDA授予宾夕法尼亚大学260万美元孤儿产品开发赠款，支持HyBryte™在早期CTCL患者中的扩展治疗研究，为期4年 [12]