文章核心观点 - CRISPR Therapeutics股价过去一年下跌超30% 投资者对其兴趣减弱且行业表现不佳致股价下跌 公司虽有产品获批但未实现销售营收 不过Casgevy获批是突破 公司有潜力管线项目 虽面临竞争 建议投资者暂时持有该股票 [1][2][24] 股价下跌原因 - 过去一年CRISPR Therapeutics股价下跌超30% 年初因FDA批准其基因疗法Casgevy股价上涨 但投资者兴趣减弱使涨幅回吐 且公司未从Casgevy销售中获得营收 缺乏后续管线更新也影响投资者信心 [1] - 特朗普选择疫苗怀疑论者Robert F. Kennedy Jr.为卫生与公众服务部部长 加上第三季度销售和利润不佳 指引下调和管线受挫 影响了整个制药和生物技术行业表现 导致CRSP股价下跌 [2] 公司优势 Casgevy获批 - Casgevy是世界首个获批的基于CRISPR的基因编辑疗法 2023年末/2024年初在美国和欧洲获批用于治疗镰状细胞病（SCD）和输血依赖性β - 地中海贫血（TDT） [4] - SCD和TDT有大量未满足的医疗需求 Casgevy可为欧美约35000名患者提供新治疗选择 还能减轻TDT患者输血需求和SCD患者痛苦 若成功商业化将为公司带来巨额利润 预计2024年第四季度公司开始获得该疗法销售的合作收入 [5][6] - 公司和Vertex Pharmaceuticals正在进行单独的后期研究 以扩大Casgevy在SCD和TDT儿科患者中的适用范围 [6] 管线项目 - 公司正在开发基于CRISPR的新型CAR - T细胞疗法 CTX112和CTX131在I/II期研究中表现优于第一代候选药物 [7] - 公司在Casgevy成功后专注于体内候选药物 目前正在评估CTX310和CTX320两个体内候选药物 针对心血管疾病相关治疗靶点 并计划在2025年底前新增两个体内项目 [8][9] 面临竞争 - Beam Therapeutics采用基于体外自体移植的方法治疗SCD和TDT 正在进行BEAM - 101在SCD适应症的I/II期研究 并推进ESCAPE调理策略以应对毒性挑战 [11] - 在体内疗法方面 公司落后于Intellia Therapeutics 后者正在进行多个体内CRISPR疗法的早晚期研究 以治疗不同适应症 [12] 股票表现、估值与预期 - 过去一年CRISPR Therapeutics股价下跌近34% 超过行业14%的跌幅 目前股价低于50日和200日移动平均线 表现逊于行业、板块和标准普尔500指数 [13] - 从估值角度看 公司股价相对于行业有折扣 市净率为1.77 低于行业的3.42 [16] - 过去60天内 对公司2025年每股亏损的预期从5.23美元改善至5.19美元 [18] 投资建议 - 公司管线仍处于早期开发阶段 但Casgevy获批解决了稳定收入流的问题 治疗过程复杂耗时 公司第四季度财报将首次记录Casgevy销售情况 可了解其市场需求和潜力 [20][21] - 截至2024年9月底公司现金余额达19亿美元 可保障日常运营和管线后期开发 建议投资者暂时持有该Zacks评级为3（持有）的股票 不断上升的盈利预期显示分析师对公司增长持乐观态度 [23][24]