公司动态 - 公司预计在2026年上半年提交美国加速批准申请 [1] - 美国FDA已授予DYNE-101快速通道资格，用于治疗1型强直性肌营养不良症（DM1） [1] - DYNE-101目前正在进行的1/2期ACHIEVE全球临床试验中评估 [1] 临床试验与数据 - ACHIEVE试验的临床数据显示，DYNE-101在多个临床指标上对患者有显著的功能改善，并对关键疾病生物标志物（剪接校正）有显著影响 [2] - DYNE-101是一种反义寡核苷酸（ASO）与抗体片段（Fab）结合的治疗药物，旨在通过靶向肌肉组织递送，减少核内毒性DMPK RNA，释放剪接蛋白，恢复正常mRNA处理和蛋白质翻译，可能阻止或逆转疾病进展 [3] 疾病背景 - 1型强直性肌营养不良症（DM1）是一种罕见的进行性遗传疾病，影响骨骼肌、心肌和平滑肌，由DMPK基因区域的异常三核苷酸重复扩增引起 [4] - DM1在美国影响超过40,000人，在欧洲影响超过74,000人，目前尚无获批的疾病修饰疗法 [4] 公司概况 - 公司专注于发现和推进针对遗传性神经肌肉疾病的创新疗法，利用其FORCE™平台开发靶向治疗药物，克服肌肉组织和中枢神经系统（CNS）递送的限制 [5] - 公司拥有广泛的神经肌肉疾病管线，包括针对1型强直性肌营养不良症（DM1）和杜氏肌营养不良症（DMD）的临床项目，以及针对面肩肱型肌营养不良症（FSHD）和庞贝病的临床前项目 [5]