文章核心观点 - 公司宣布AMBER - HFpEF试验开放入组，旨在评估CK - 586治疗有症状射血分数保留的心力衰竭（HFpEF）患者的安全性和耐受性，为心脏肌球蛋白开发平台拓展潜力 [1][2] 分组1：AMBER - HFpEF试验介绍 - 这是一项针对LVEF≥60%的有症状HFpEF患者的2期随机、安慰剂对照、双盲、多中心、剂量探索临床试验 [1][3] - 主要目标是评估CK - 586与安慰剂相比的安全性和耐受性，次要目标包括评估其对LVEF和NT - proBNP的影响等 [3] - 计划招募约60名患者，按3:1随机分配接受CK - 586或安慰剂，分三个剂量递增队列，患者在12周内最多接受两次递增剂量 [4] - 入组患者筛选时需满足LVEF≥60%、NT - proBNP特定水平及NYHA功能分级II或III级等条件 [4] 分组2：CK - 586药物介绍 - 是一种新型、选择性、口服小分子心脏肌球蛋白抑制剂，旨在减少HFpEF相关的过度收缩 [5] - 选择性抑制完整心肌肌球蛋白的ATP酶，不抑制肌球蛋白亚片段 - 1的ATP酶，抑制作用需肌球蛋白调节轻链存在 [5] - 临床前模型中可减少心脏过度收缩，降低收缩力，对钙瞬变无影响，在工程化人类HCM心脏组织中改善心肌松弛性 [5] 分组3：HFpEF疾病介绍 - 全球超6400万人受心力衰竭影响，美国约670万人患病，预计到2030年将超850万人 [7] - 约半数心力衰竭患者为HFpEF，患病率呈上升趋势，约75%患者在首次住院后五年内死亡，84%会再次住院 [7] - 部分HFpEF患者有过度收缩、心室肥厚等症状，可能从心脏肌节抑制剂治疗中获益 [7] 分组4：公司介绍 - 是专注于肌肉生物学的后期生物制药公司，致力于开发和商业化针对肌肉生物学的药物 [8] - 正为aficamten的潜在监管批准和商业化做准备，还在开展多项临床试验评估其在不同类型HCM患者中的疗效 [8] - 同时开发omecamtiv mecarbil治疗射血分数严重降低的心力衰竭（HFrEF）、CK - 586治疗HFpEF、CK - 089治疗特定类型肌肉萎缩症等 [8]