公司动态 - MeiraGTx 近期获得美国 FDA 授予的罕见儿科疾病认定（RPDD），用于治疗四种遗传性视网膜疾病（IRDs），包括 AAV8-RK-RetGC 用于治疗 GUCY2D 突变导致的 Leber 先天性黑蒙症（LCA1）、AAV8-RK-AIPL1 用于治疗 LCA4 视网膜营养不良、AAV8-RK-BBS10 用于治疗 BBS10 突变导致的 Bardet-Biedl 综合征（BBS）以及 AAV5-RDH12 用于治疗 RDH12 相关视网膜营养不良 [1] - 这是公司在过去三个月内获得的第四个 RPDD，进一步验证了其技术在治疗严重儿童致盲疾病方面的突破性潜力 [1][2] - 公司计划利用其制造基础设施、特殊许可证以及在 IRDs 领域的临床专业知识，与监管机构合作，加速将这些潜在改变生命的治疗方法提供给受影响的儿童 [3] 技术平台与产品管线 - AAV8-RK-RetGC 针对 GUCY2D 基因突变导致的视网膜疾病，其中 88% 的病例导致常染色体隐性遗传的 LCA1，而杂合错义突变则导致常染色体显性遗传的锥杆营养不良（CRD） [4] - AAV8-RK-AIPL1 是一种用于治疗 AIPL1 基因缺陷导致的 LCA 的研究性基因药物，通过一次性视网膜下注射，旨在向中央视网膜的视锥和视杆细胞提供功能性 AIPL1 基因拷贝，以减缓退化并恢复视力 [5] - AAV8-RK-BBS10 是一种用于治疗 BBS10 突变导致的 Bardet-Biedl 综合征的研究性基因药物，BBS 是一种罕见遗传病，全球发病率约为 1/250,000，其中 BBS10 基因突变约占病例的 25% [6] - AAV5-RDH12 是一种用于治疗 RDH12 相关视网膜营养不良的研究性基因药物，RDH12 缺陷占 LCA 和早发性严重视网膜营养不良（EOSRD）病例的 3-10%，并因早期黄斑萎缩而特别严重 [7][8] 公司背景与能力 - MeiraGTx 是一家垂直整合的临床阶段基因药物公司，拥有广泛的后期临床项目管线，并具备端到端的制造能力 [9] - 公司拥有内部质粒生产设施、两个 GMP 病毒载体生产设施以及一个用于稳定性和放行的内部质量控制中心，支持从 IND 到商业供应的全流程 [9] - 公司开发了专有的制造平台，具有领先的产量和质量特性，并具备商业化准备能力，同时在病毒载体设计和优化方面拥有核心能力 [9] - MeiraGTx 的核糖开关基因调控平台技术允许通过口服小分子精确、剂量响应地控制基因表达，目前该平台专注于代谢肽（如 GLP-1、GIP、胰高血糖素和 PYY）的递送，以及肿瘤和自身免疫性疾病的细胞治疗 [9]