文章核心观点 - 生物技术公司Beam Therapeutics宣布将在2025年2月12 - 15日的会议上再次公布BEAM - 101治疗镰状细胞病的BEACON 1/2期临床试验数据，此前数据显示该疗法有积极效果 [1][2] 会议信息 - 会议名称为2025 Tandem Meetings | Transplantation & Cellular Therapy Meetings of the American Society for Transplantation and Cellular Therapy (ASTCT) and Center for International Blood and Marrow Transplant Research (CIBMTR) [1] - 会议时间为2025年2月12 - 15日，地点在夏威夷檀香山 [1] - 口头报告标题为Safety and Efficacy of Autologous CD34+ Base Edited Hematopoietic Stem Cells (BEAM - 101) for the Treatment of Sickle Cell Disease with Severe Vaso - Occlusive Crises: Results from the Ongoing Phase 1/2 Beacon Study [3] - 口头报告属于Session M - Gene Therapy and Editing and Study Design and Statistics [3] - 报告时间为2025年2月12日星期三下午3:15 HST [3] - 报告人是明尼苏达大学的Ashish Gupta, M.D., Ph.D. [3] 前期试验数据情况 - 2024年12月第66届美国血液学会年会上已公布7名接受BEAM - 101治疗患者的数据 [2] - BEAM - 101治疗显示胎儿血红蛋白(HbF)显著持久增加、镰状血红蛋白(HbS)减少、中性粒细胞和血小板快速植入以及溶血指标正常化或改善 [2] - BEAM - 101的安全性与白消安预处理和自体造血干细胞移植一致 [2] - 公司预计在2025年年中公布BEACON试验的更新数据 [2] BEAM - 101介绍 - BEAM - 101是一种用于治疗严重镰状细胞病(SCD)的研究性基因修饰细胞疗法 [4] - 该一次性疗法由在HBG1/2基因启动子区域进行碱基编辑的自体CD34 + 造血干细胞和祖细胞(HSPCs)组成，通过造血干细胞移植程序给药 [4] - BEAM - 101编辑旨在抑制转录抑制因子BCL11A与启动子结合而不破坏BCL11A表达，从而增加非镰状和抗镰状胎儿血红蛋白(HbF)的产生 [4] - BEAM - 101的安全性和有效性正在BEACON 1/2期研究中评估，这是一项针对患有严重血管阻塞性危机(VOCs)的成年SCD患者的开放标签、单臂、多中心试验 [4] 公司介绍 - Beam Therapeutics是一家致力于建立领先、完全集成的精准基因药物平台的生物技术公司 [5] - 公司拥有集成的基因编辑、递送和内部制造能力平台 [5] - 公司的基因编辑技术以碱基编辑为核心，可实现精确、可预测和高效的单碱基变化，有望推动多种潜在治疗编辑策略和多元化碱基编辑项目组合 [5] 联系方式 - 投资者联系人为Holly Manning，邮箱为hmanning@beamtx.com [8] - 媒体联系人为Josie Butler，邮箱为josie@1abmedia.com [8]