文章核心观点 - 临床阶段生物技术公司Larimar Therapeutics宣布针对弗里德赖希共济失调（FA）患者的儿科药代动力学（PK）导入研究已开始对12 - 17岁青少年给药，并计划后续开展更多研究及公布相关数据 [1][2] 公司情况 - Larimar Therapeutics是一家临床阶段生物技术公司，专注于开发复杂罕见病的治疗方法，其主要化合物nomlabofusp正被开发用于治疗弗里德赖希共济失调，还计划利用细胞内递送平台设计其他融合蛋白以针对更多罕见病 [4] 研究进展 - 公司儿科PK导入研究已开始对12 - 17岁青少年给药，目前正继续招募青少年患者，首个队列之后将是2 - 11岁儿童的第二个队列，该队列计划于2025年上半年启动 [1][2][7] - PK导入研究参与者按2:1随机分组，每日接受nomlabofusp或安慰剂治疗7天，评估各队列安全性和PK数据后，参与者有资格筛选进入开放标签扩展（OLE）研究 [2] - OLE研究正在评估长期皮下注射nomlabofusp后的安全性、耐受性、PK、颊和皮肤细胞中的FXN水平，以及探索性药效学标志物和临床结果指标 [3] 数据预期 - 预计2025年年中公布OLE研究中成人的长期50mg数据，以及完成儿科PK导入研究的青少年的可用数据 [2][7] 联系方式 - 投资者联系Joyce Allaire，邮箱jallaire@lifesciadvisors.com，电话(212) 915 - 2569 [9] - 公司联系Michael Celano，邮箱mcelano@larimartx.com，电话(484) 414 - 2715 [9]