文章核心观点 - Beam Therapeutics凭借碱基编辑技术研发基因编辑疗法，BEAM - 101临床数据积极，其他项目也有进展，2025年有望推动股价上涨，同时介绍了其他几只生物科技股情况 [1][3][7] Beam Therapeutics公司情况 技术与管线 - 公司基于专有碱基编辑技术开发基因编辑疗法管线，认为该技术能更精准修改基因，开拓基因编辑新应用，且无需破坏DNA双链 [1][2] - 公司正在I/II期BEACON研究中开发主要候选药物BEAM - 101，用于治疗镰状细胞病 [1] - 除BEAM - 101外，公司还在开发BEAM - 301和BEAM - 302，分别用于治疗糖原贮积病1a型和α - 1抗胰蛋白酶缺乏症 [6] 评级与股价表现 - 公司目前Zacks评级为2（买入），过去60天，对其2025年每股亏损的预估从4.62美元收窄至4.32美元 [3] - 过去一年，公司股价上涨5.5%，而行业下跌12.5% [3] 临床数据 - 上个月公司公布BEACON研究评估BEAM - 101治疗严重血管阻塞性危机镰状细胞病患者的新安全性和有效性数据 [4] - BEACON研究初始数据显示，BEAM - 101与现有疗法相比有临床差异化潜力，治疗使胎儿血红蛋白稳健持久增加超60%，镰状血红蛋白降至40%以下，还实现快速中性粒细胞和血小板植入，使溶血指标正常化或改善 [5] 项目进展与展望 - 评估BEAM - 301治疗糖原贮积病1a型的I/II期研究预计很快开始患者给药 [6] - BEAM - 302正在进行I/II期剂量递增研究治疗α - 1抗胰蛋白酶缺乏症，预计2025年上半年公布多队列初始数据 [6] - 各项目预计在2025年有重要催化剂，积极的监管更新和血液学及肝脏遗传病项目的成功开发有望推动公司股价在2025年进一步上涨 [7] 其他生物科技股情况 Voyager Therapeutics（VYGR） - 目前Zacks评级为1（强力买入），过去60天，对其2025年每股亏损的预估从1.72美元收窄至1.58美元 [8] - 过去一年，其股价暴跌27.3%，过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率为120.87% [8][9] Harmony Biosciences Holdings（HRMY） - 目前Zacks评级为1（强力买入），过去60天，对其2025年每股收益的预估从2.64美元增至3.22美元 [9] - 过去一年，其股价上涨22.5%，过去四个季度中有三个季度盈利超预期，平均惊喜率为147.24% [9] Castle Biosciences（CSTL） - 目前Zacks评级为1（强力买入），过去60天，对其2025年每股亏损的预估从1.88美元收窄至1.70美元 [10] - 过去一年，其股价飙升28.4%，过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率为172.72% [10]