文章核心观点 Vanda公司更新tradipitant开发项目进展，认为FDA拒绝其新药申请的决定不合理，公司接受听证机会并希望FDA按法定标准审查申请，使新疗法惠及患者 [1][14][17] 行业情况 - 胃轻瘫是严重消化系统疾病，患者胃部食物排空慢，引发多种胃肠道症状，40多年来无新药获FDA批准，现有疗法常无效或耐受性差，且药物研究因症状主观性、多变性及安慰剂效应而困难 [2] 公司研究情况 - Vanda约10年前开始研究用于治疗胃轻瘫的tradipitant，至今超千人接受治疗，部分长达3个月，还有数十人通过扩大使用计划接受治疗，部分超过1年，公司开展两项安慰剂对照研究和一项开放标签研究，因患者群体小和症状不适，研究耗时近10年 [3] 申请与审批情况 - 2023年9月Vanda提交新药申请，2024年9月FDA拒绝申请，认为未确立疗效的实质性证据，Vanda不同意该结论并获取FDA审查副本 [4] - FDA未遵循联邦法律规定的审批时间和听证程序，延迟审查6个月并直接发出完整回复信，且长期未就新药申请举行听证 [5][6] 疗效分析差异 - Vanda提交两项研究，研究1中tradipitant显著改善第4周恶心严重程度，研究2中tradipitant和安慰剂均有改善但无统计学显著差异，Vanda和FDA分析结果相近 [8][9][10] - Vanda对研究2进行额外探索性分析，显示tradipitant优于安慰剂，FDA不同意其有效性和解释 [11] - FDA不认可Vanda提供的其他证据，包括开放标签研究、扩大使用计划患者情况、两项研究汇总分析及同类药物和其他研究证据 [12] 标准争议 - FDA认为整体疗效证据未达实质性证据门槛，因研究2结果不明确，Vanda认为提供的证据符合法定标准，“实质性证据”门槛相对较低 [13][14] - FDA对“充分且良好对照研究”的解释及认为法院增加“临床意义”要求与法定语言不符，其额外要求会导致有疗效的药物被拒，不利于满足胃轻瘫患者需求 [15][16] 后续行动 - Vanda接受FDA听证机会，希望FDA遵守法定时间框架，公司将坚持要求FDA按正确法律标准审查申请 [17]