文章核心观点 笛卡尔治疗公司的主要mRNA细胞疗法候选药物Descartes - 08获美国FDA关于3期AURORA试验总体设计的书面协议 ，有望为重症肌无力治疗带来新疗法 [1][2] 分组1：公司进展 - 笛卡尔治疗公司获美国FDA关于Descartes - 08计划中的3期AURORA试验总体设计的书面协议 ，该协议表明FDA认为试验设计可支持未来Descartes - 08治疗重症肌无力的生物制品许可申请 [1] - 公司计划于2025年上半年启动3期AURORA试验 [2] - 2024年12月公司公布Descartes - 08 2b期试验积极更新结果 ，治疗组患者第4个月平均MG - ADL降低5.5（±1.1） ，且耐受性良好 [3] 分组2：试验设计 - 3期AURORA试验为随机、双盲、安慰剂对照试验 ，将评估Descartes - 08与安慰剂（1:1随机分配）对约100名乙酰胆碱受体自身抗体阳性（AChR Ab +）重症肌无力患者的疗效 ，给药方式为每周一次输注 ，共六次 ，无需预处理化疗 [2] - 主要终点是评估第4个月时Descartes - 08组患者MG - ADL评分较安慰剂组改善3分或更多的比例 [2] 分组3：疾病介绍 - 重症肌无力是一种慢性自身免疫性疾病 ，导致肌肉无力和疲劳 ，目前无法治愈 ，治疗通常需长期使用免疫抑制药物 ，存在风险和副作用 [4] 分组4：产品介绍 - Descartes - 08是公司主要mRNA细胞疗法候选药物 ，是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的自体mRNA工程嵌合抗原受体T细胞疗法（mRNA CAR - T）产品 ，正在开发用于治疗全身性重症肌无力和系统性红斑狼疮 [5] - 与传统基于DNA的CAR T细胞疗法相比 ，mRNA CAR - T给药无需预处理化疗 ，可在门诊进行 ，且无基因组整合导致癌变风险 [5] - Descartes - 08获美国FDA孤儿药认定、再生医学先进疗法认定用于治疗重症肌无力 ，获罕见儿科疾病认定用于治疗幼年皮肌炎 [5] 分组5：公司概况 - 笛卡尔治疗公司是一家临床阶段公司 ，开创mRNA细胞疗法治疗自身免疫性疾病 ，主要资产Descartes - 08处于全身性重症肌无力2b期临床开发和系统性红斑狼疮2期临床开发阶段 ，计划开展针对其他自身免疫性适应症的2期篮子试验 [6] - 公司临床阶段产品线还包括下一代自体抗BCMA mRNA CAR - T Descartes - 15 [6]