文章核心观点 笛卡尔治疗公司获得美国食品药品监督管理局(FDA)关于其主要mRNA细胞疗法候选药物Descartes - 08用于重症肌无力(MG)的3期AURORA试验总体设计的书面协议,有望在2025年上半年启动该试验,Descartes - 08有潜力成为治疗MG的新疗法 [1][2] 分组1:公司进展 - 公司获得FDA关于Descartes - 08用于MG的3期AURORA试验总体设计的SPA协议,该协议表明FDA认为试验设计可支持未来生物制品许可申请 [1] - 公司计划于2025年上半年启动3期AURORA试验,试验将评估Descartes - 08与安慰剂对比情况,约100名乙酰胆碱受体自身抗体阳性(AChR Ab +)MG患者参与,主要终点是评估第4个月时Descartes - 08组MG - ADL评分改善3分或以上的参与者比例 [2] - 2024年12月公司公布Descartes - 08在MG患者2b期试验的积极更新结果,治疗组患者第4个月MG - ADL平均降低5.5(±1.1),且耐受性良好,支持门诊给药 [3] 分组2:疾病介绍 - 重症肌无力(MG)是一种慢性自身免疫性疾病,导致肌肉无力和疲劳,多数患者体内存在针对乙酰胆碱受体的抗体,目前无法治愈,治疗通常需长期使用免疫抑制药物并伴随风险和副作用 [4] 分组3:产品介绍 - Descartes - 08是公司主要的mRNA细胞疗法候选药物,是一种靶向B细胞成熟抗原(BCMA)的自体mRNA工程嵌合抗原受体T细胞疗法(mRNA CAR - T)产品,用于治疗全身性重症肌无力(MG)和系统性红斑狼疮,无需预处理化疗,可门诊给药,无基因组整合风险,已获FDA孤儿药指定、再生医学先进疗法指定和罕见儿科疾病指定 [5] 分组4:公司概况 - 笛卡尔治疗公司是一家临床阶段公司,开创mRNA细胞疗法治疗自身免疫性疾病,主要资产Descartes - 08处于全身性重症肌无力2b期临床开发和系统性红斑狼疮2期开发阶段,还计划在其他自身免疫适应症开展2期篮子试验,临床阶段产品线还包括下一代自体抗BCMA mRNA CAR - T Descartes - 15 [6]
Cartesian Therapeutics Announces FDA Special Protocol Assessment Agreement for Phase 3 AURORA Trial of Descartes-08 in Myasthenia Gravis