文章核心观点 - 基因治疗公司uniQure宣布其针对SOD1 - ALS的研究性基因疗法AMT - 162的独立数据监测委员会审查首组28天安全数据后无重大安全问题并建议开展第二组入组工作 ，公司预计2025年第一季度启动第二剂量组入组 [1] 分组1：AMT - 162临床进展 - 独立数据监测委员会审查AMT - 162首组28天安全数据后无重大安全问题 ，建议开展第二组入组工作 [1] - 公司首席医疗官对首次独立数据监测委员会会议积极结果表示满意 ，将推进研究并进行第二组患者剂量递增 [2] - 公司预计2025年第一季度启动AMT - 162第二剂量组入组工作 [1] 分组2：AMT - 162介绍 - AMT - 162是基于AAVrh10的研究性基因疗法 ，可表达miRNA抑制突变SOD1蛋白表达 ，或能减缓或阻止SOD1 - ALS进展 [2] - AMT - 162的EPISOD1是美国开展的I/II期多中心开放标签试验 ，分三个剂量递增组 ，每组最多四名患者 ，将探索其安全性和耐受性并评估疗效 [3] - AMT - 162获美国食品药品监督管理局孤儿药资格和快速通道指定 [4] 分组3：SOD1 - ALS疾病介绍 - SOD1 - ALS是罕见进行性致命神经退行性疾病 ，导致大脑和脊髓运动神经元丧失 ，患者会逐渐失去行动 、说话 、吞咽和呼吸能力 [5] - 2021年研究显示全球约17万ALS患者中SOD1突变患者占2% ，ALS患者平均预期寿命为症状出现后三到五年 [5] 分组4：uniQure公司介绍 - uniQure致力于基因疗法 ，其血友病B基因疗法获批是基因组医学领域里程碑 ，现推进亨廷顿病 、癫痫 、ALS等疾病基因疗法管线 [6]