文章核心观点 - 中胚层公司更新美国Ryoncil®商业发布进展及后期产品线关键里程碑，获1.6亿美元融资助力产品发布和业务拓展 [1][2] 投资亮点 使命 - 致力于将创新现货型同种异体细胞药物推向市场，治疗严重和危及生命的炎症性疾病 [3] 市场机会 - 类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR - aGvHD）年市场潜力超10亿美元；射血分数降低的心力衰竭（HFrEF）可寻址市场潜力超100亿美元；慢性腰痛（CLBP）可寻址市场潜力超100亿美元；基于现有技术平台，现有和未来产品线还有额外数十亿美元潜在机会 [5] 产品组合 - Ryoncil®是唯一获FDA批准用于任何适应症的间充质基质细胞（MSC）疗法，对儿科SR - aGvHD有救命作用；Revascor®有潜力获FDA对终末期HFrEF的加速批准；Rexlemestrocel - L处于CLBP 3期试验，有望获批；还有其他针对未满足医疗需求的管线疗法 [5] 竞争优势 - 科学方法得到验证，深入了解作用机制；拥有强大广泛的知识产权；多项适应症临床试验结果积极；有能力满足FDA监管要求；制造工艺可扩展，拥有专有下一代技术 [5] 财务与预测 - 资产负债表强劲，支持Ryoncil®发布和产品组合；当前收入流预计随Ryoncil®表现扩大；持续采取审慎现金管理策略；现有和未来产品线有长期收入潜力 [5] 即将到来的里程碑 - 计划本季度进行Ryoncil®商业发布 [4] 产品组合更新 Ryoncil®美国发布 - 2024年12月18日，Ryoncil®成为首个获美国FDA批准用于任何适应症的MSC疗法，获批用于2个月及以上儿科SR - aGvHD患者；计划本季度在获FDA国家药品代码（NDC）后发布，随后在美国价格汇编中公布产品定价；商业发布由经验丰富的商业领导团队带领，商业和医学事务职能分别由关键客户经理和医学科学联络官团队支持；发布策略先针对经验丰富、用量大的中心，再逐步推广；已生产商业库存，通过Cencora建立分销网络；已建立患者访问中心MyMesoblast™，由Cencora管理 [7][8] Ryoncil®标签扩展 - 公司正制定综合策略，利用Ryoncil®建立儿科炎症性疾病业务；与美国血液和骨髓移植临床试验网络（BMT CTN）合作，对成人SR - aGvHD患者进行关键试验；成人SR - aGvHD患者使用至少一种其他药物治疗失败后100天生存率低至20 - 30%，而25名使用Ryoncil®治疗的成人患者100天生存率达73% [8][9] Revascor®进展 - 2024年FDA支持Revascor®在使用左心室辅助装置（LVAD）的终末期缺血性HFrEF患者中加速批准途径；若获加速批准，需进行上市后验证性研究；2024年11月研究表明单次心肌内注射Revascor®可提高高危NYHA II/III级缺血性心力衰竭和炎症患者生存率；公司打算与FDA会面，讨论加速批准申请相关事宜；Revascor®获FDA再生医学先进疗法（RMAT）指定、罕见儿科疾病指定（RPDD）和孤儿药指定（ODD）；若获批治疗HLHS，公司可能获优先审评券（PRV） [10][13] Rexlemestrocel - L进展 - 针对炎症性退行性椎间盘疾病（DDD）引起的慢性腰痛（CLBP）的3期确证性试验已在美国多地开始招募和治疗患者；本月完成的融资将促进试验站点扩展和患者招募加速；FDA此前同意该300名患者随机、安慰剂对照3期试验设计和12个月疼痛减轻主要终点；首个3期试验已成功达到该终点；FDA指定rexlemestrocel - L为治疗慢性腰痛的RMAT [12][13] 公司概况 - 中胚层公司是开发同种异体细胞药物治疗严重和危及生命炎症性疾病的全球领导者；其疗法基于专有间充质谱系细胞治疗技术平台，通过释放抗炎因子应对严重炎症；公司致力于基于remestemcel - L和rexlemestrocel - L同种异体基质细胞技术平台开发更多细胞疗法；在日本、欧洲和中国建立商业合作伙伴关系；拥有强大广泛的全球知识产权组合；专有制造工艺可生产工业规模、现货型细胞药物；在澳大利亚、美国和新加坡设有办事处，在澳大利亚证券交易所和纳斯达克上市 [14][16][19]