文章核心观点 - 公司获英国药品监管机构授权开展ENTR - 601 - 44的ELEVATE - 44 - 201一期/二期临床试验 ，有望为杜氏肌营养不良症患者带来新疗法 [1][2] 公司进展 - 公司获英国药品和保健品监管局及研究伦理委员会授权 ，启动ENTR - 601 - 44的ELEVATE - 44 - 201一期/二期多剂量递增临床试验 ，预计2025年第二季度开始 [1][2] - ENTR - 601 - 44已在美国和欧盟等地区提交监管申请 ，相关监管讨论正在进行中 [1] 临床试验情况 - ELEVATE - 44 - 201是一项全球性 、两部分 、随机 、双盲 、安慰剂对照的一期/二期研究 ，评估ENTR - 601 - 44对适合外显子44跳跃的杜氏肌营养不良症患者的安全性 、耐受性和有效性 [2] - 研究A部分计划在约24名患者中评估安全性 、药代动力学和药效学 ，每六周给药一次 ，三个队列的计划剂量预计在6mg/kg至18mg/kg之间 [2] - 研究B部分将进一步评估A部分确定的最佳剂量的安全性和有效性 ，包括患者报告结果和生活质量指标 [2] - 研究参与者可能有资格进入开放标签扩展研究 ，长期评估ENTR - 601 - 44的安全性 、有效性和耐受性 [2] 前期研究成果 - 完成评估ENTR - 601 - 44单剂量安全性和耐受性的一期临床研究 ，结果显示其在健康志愿者中总体耐受性良好 ，无严重不良事件 、无药物相关不良事件 ，生命体征等无临床显著变化或趋势 [3] - 该研究还证明ENTR - 601 - 44有显著的血浆浓度 、肌肉浓度和外显子跳跃效果 [3] 产品介绍 - ENTR - 601 - 44是公司杜氏肌营养不良症产品线的领先候选产品 ，是一种专有的内体逃逸载体共轭二氨基磷酸吗啉代寡聚体 ，旨在解决DMD基因中外显子突变或缺失导致的杜氏肌营养不良症的根本原因 [4] - 该产品正在评估其恢复mRNA阅读框并允许翻译出略有缩短但仍有功能的肌营养不良蛋白的潜力 [4] 疾病介绍 - 杜氏肌营养不良症是一种由DMD基因突变导致的罕见疾病 ，该突变导致肌营养不良蛋白产生不足 ，进而导致肌肉力量进行性丧失 ，影响行动能力 ，并引发心脏或呼吸并发症 ，导致高死亡率 [5][6] - 美国和欧洲估计有4.1万人患有杜氏肌营养不良症 [6] 公司概况 - 公司是一家临床阶段的生物制药公司 ，旨在通过建立一类新的药物来改变患者的生活 ，这些药物可作用于长期以来被认为难以触及的细胞内靶点 [7] - 公司的内体逃逸载体疗法旨在实现多种治疗药物向各种器官和组织的高效细胞内递送 ，提高治疗指数 [7] - 公司正在推进一系列基于RNA 、抗体和酶的项目 ，用于潜在治疗神经肌肉 、眼科 、代谢和免疫疾病等 ，其领先的寡核苷酸项目正在开发用于治疗适合外显子44 、45和50跳跃的杜氏肌营养不良症患者 [7] - 公司已合作开发用于1型强直性肌营养不良症的临床阶段项目VX - 670 [7]