文章核心观点 Cumberland Pharmaceuticals公司公布FIGHT DMD 2期试验积极顶线结果，其口服疗法ifetroban对杜氏肌营养不良（DMD）心脏病有治疗潜力，有望填补该领域治疗空白 [1] 分组1：DMD疾病情况 - DMD是由编码肌营养不良蛋白的基因突变引起的罕见儿科疾病，患者会逐渐失去肌肉功能，导致无法行走、呼吸困难和心力衰竭 [2] - 目前治疗可缓解部分症状，但无获批的针对DMD相关心脏病的疗法，存在重大未满足医疗需求 [2] 分组2：ifetroban前期研究与试验情况 - 范德堡大学医学中心此前研究表明ifetroban在多个肌营养不良临床前模型中对心肌病有保护作用，Cumberland Pharmaceuticals因此获FDA孤儿产品开发办公室DMD临床试验赠款，资助2期临床试验 [3] - FIGHT DMD试验是一项为期12个月、双盲、随机、安慰剂对照研究，评估口服血栓素受体拮抗剂ifetroban，共招募41名DMD患者，分别接受低剂量（150mg/天）、高剂量（300mg/天）ifetroban或安慰剂治疗，主要终点是改善心脏左心室射血分数（LVEF） [4] 分组3：试验关键发现 - 高剂量ifetroban治疗使LVEF总体改善3.3%，高剂量组LVEF增加1.8%，安慰剂组LVEF预期下降1.5% [6] - 与倾向匹配的自然病史对照组相比，高剂量治疗使LVEF总体显著改善5.4%，而对照患者LVEF下降3.6% [6] - 两个剂量的ifetroban耐受性良好，无严重药物相关事件 [6] 分组4：ifetroban药物特点与意义 - ifetroban是一种每日一次的口服药物，通过阻断血栓素受体发挥作用，已获FDA孤儿药和罕见儿科疾病指定，若获批将是首个针对DMD相关心脏病的疗法 [7] 分组5：公司后续计划 - 公司已获得与该产品DMD适应症相关的专利组合，下一步将进行进一步数据分析和完成完整研究报告，为与FDA的2期结束会议做准备，以确定产品开发和商业化的后续步骤 [8] 分组6：公司概况 - Cumberland Pharmaceuticals是田纳西州最大的生物制药公司，专注于提供改善患者护理质量的独特产品，开发、收购和商业化医院急性护理、胃肠病学和肿瘤学市场领域的产品 [10] - 公司FDA批准的品牌产品包括用于治疗对乙酰氨基酚中毒的Acetadote®、治疗疼痛和发烧的Caldolor®等多种药物 [13] - 除DMD项目外，公司还在进行ifetroban治疗系统性硬化症和特发性肺纤维化患者的2期临床研究 [10]