文章核心观点 Veru公司宣布其董事长将参加会议，同时公布了Enobosarm 2b期QUALITY临床试验的积极数据，公司计划推进与FDA的沟通，还介绍了相关疾病市场、药物特点及公司药物研发项目 [1][4][8] 公司动态 - 公司董事长Mitchell Steiner将在2025年2月11日12:00 - 12:30 pm ET参加Oppenheimer第35届年度医疗保健生命科学虚拟会议 [1] - 会议将进行网络直播，可通过公司网站www.verupharma.com观看，活动结束后可查看存档 [2] Enobosarm 2b期QUALITY临床试验 试验设计 - 该试验为多中心、双盲、安慰剂对照、随机、剂量探索试验，评估Enobosarm 3mg、6mg或安慰剂联合司美格鲁肽治疗肌肉减少性肥胖或超重老年患者的安全性和有效性 [3] - 主要终点为总瘦体重，关键次要终点为总体脂肪量和16周楼梯攀爬测试的身体功能 [3] - 完成2b期QUALITY临床试验的疗效剂量探索部分后，参与者继续进入2b期扩展临床试验，所有患者停止接受GLP - 1 RA，但继续服用安慰剂、Enobosarm 3mg或6mg 12周 [3] 试验结果 - 2025年1月27日，公司报告了2b期QUALITY临床试验疗效剂量探索部分的积极数据，试验达到主要终点，所有接受Enobosarm + 司美格鲁肽治疗的患者在16周时总瘦体重保留有统计学意义和临床意义的益处（瘦体重损失相对减少71%，p = 0.002），Enobosarm 3mg + 司美格鲁肽是最佳剂量，瘦体重损失平均相对减少>99%（p <0.001） [4] - 次要终点方面，Enobosarm + 司美格鲁肽治疗导致脂肪量损失比安慰剂 + 司美格鲁肽更大，具有剂量依赖性，16周时6mg Enobosarm剂量组的脂肪量相对损失比安慰剂 + 司美格鲁肽组高46%（p = 0.014） [5] - Enobosarm治疗使体重减轻的组织组成向更多脂肪损失转变，安慰剂 + 司美格鲁肽组总体重减轻中瘦体重占比32%，估计脂肪损失占比68%，而所有Enobosarm + 司美格鲁肽组为9.4%瘦体重 vs 90.6%估计脂肪损失，Enobosarm 3mg剂量组为0.9%瘦体重 vs 99.1%估计脂肪损失 [5] - 安慰剂 + 司美格鲁肽组42.6%的患者楼梯攀爬功率身体功能至少下降10%，所有Enobosarm + 司美格鲁肽组与安慰剂 + 司美格鲁肽组相比，楼梯攀爬功率至少下降10%的受试者比例平均相对减少54.4%（p = 0.0049） [6] 安全性与后续计划 - 由于扩展临床试验正在进行中，安全数据仍处于盲态，未盲态的完整安全数据集将在2025年4月2b期扩展研究完成后提供，但汇总的盲态安全数据与之前的Enobosarm研究相比没有显著差异 [7] - 独立数据监测委员会在2024年10月评估未盲态安全数据后，建议按计划继续研究 [8] - 基于2b期QUALITY研究的积极数据，公司计划推进与FDA的2期结束会议申请 [8] 肌肉减少性肥胖市场 - 美国22%的人口年龄超过60岁，42%的老年人患有肥胖症，可能从减肥药物中受益，60岁以上肥胖患者中高达34%患有肌肉减少性肥胖 [9] - 服用GLP - 1药物减肥的肥胖或超重老年患者可能因年龄相关的肌肉损失而肌肉量极低，GLP - 1 RA药物可能加速虚弱和肌肉无力的发展 [9] - Wegovy的药品说明书安全部分更新，显示75岁以上接受Wegovy治疗的患者与安慰剂组相比，骨盆和髋部骨折增加400%（2.4% vs 0.6%） [10] Enobosarm药物特点 - Enobosarm是一种新型口服每日选择性雄激素受体调节剂（SARM），此前在5项涉及968名老年正常男性、绝经后女性以及因晚期癌症导致肌肉萎缩的老年患者的临床研究中进行了研究，临床数据表明其可导致肌肉量剂量依赖性增加、身体功能改善以及脂肪量显著剂量依赖性减少 [11] - Enobosarm有一个庞大的安全数据库，包括27项涉及1581名男女的临床试验，其中一些患者用药长达3年，总体耐受性良好，胃肠道副作用无增加 [12] 公司药物研发项目 Enobosarm - 正在开发用于两个适应症：一是2b期临床QUALITY研究，用于增强接受GLP - 1 RA治疗的肌肉减少性肥胖或超重老年患者的脂肪损失并防止肌肉损失；二是在有足够资金的情况下，进行3期ENABLAR - 2临床试验，用于治疗雄激素受体阳性（AR +）、雌激素受体阳性（ER +）和人表皮生长因子受体2阴性（HER2 -）的转移性乳腺癌二线治疗 [14] Sabizabulin - 正在进行3期临床试验，用于治疗病毒性ARDS住院患者，公司在获得政府赠款、制药公司合作或其他类似第三方外部资金之前，不打算进一步开展其用于治疗病毒性ARDS的研发工作 [15]