文章核心观点 Cumberland Pharmaceuticals公司公布2期FIGHT DMD试验的主要结果，评估用于杜氏肌营养不良症（DMD）心脏病的新型口服疗法ifetroban，高剂量ifetroban治疗使左心室射血分数（LVEF）有改善且耐受性良好 [1][2][5] 试验基本信息 - 试验评估用于DMD心脏病的新型口服疗法ifetroban，DMD是由编码肌营养不良蛋白的基因突变引起的罕见且无法治愈的儿科疾病 [1] - 试验招募41名患者，分别接受低剂量（150mg/天）、高剂量（300mg/天）ifetroban或安慰剂治疗 [2] - 试验主要终点是心脏左心室射血分数（LVEF）的改善情况 [2] 试验关键发现 - ifetroban已获得FDA孤儿药认定和罕见儿科疾病认定，若获批将是首个专门用于治疗DMD相关心脏病的疗法 [3] - 高剂量ifetroban治疗使LVEF总体改善3.3%，高剂量组LVEF增加1.8%，安慰剂组LVEF预期下降1.5% [5] - 与倾向匹配的自然病史对照组相比差异更明显，高剂量治疗使LVEF总体显著改善5.4%，对照组患者LVEF下降3.6% [5] - 两种剂量的ifetroban耐受性良好，未出现严重药物相关事件 [5] 股价表现 - 周二收盘时CPIX股票上涨23.01%，报2.62美元 [3]