文章核心观点 公司总裁兼首席执行官向股东介绍2025年公司GT - 02287治疗帕金森病的临床开发关键里程碑，期望该药物成为首个治疗帕金森病的疾病修正疗法，为公司和行业带来进展 [1][9] 公司业务进展 GT - 02287临床开发 - 2024年12月获GT - 02287针对GBA1或特发性帕金森病的1b期临床试验批准，此前3季度健康志愿者研究显示其安全可耐受，使外周血样本中葡萄糖脑苷脂酶（GCase）活性提高53% [2] - 临床团队正与澳大利亚七个临床中心合作，预计很快开始1b期临床试验首批患者给药，计划2025年1季度末更新入组情况，2季度提供1b期临床试验中期分析指导 [2] - 1b期开放标签临床试验计划招募15 - 20名GBA1或特发性帕金森病患者，每日口服GT - 02287三个月，评估脑脊液和血浆样本中帕金森病生物标志物 [3] GT - 02287临床前研究 - 研究团队将进一步表征GT - 02287作用机制，阐明GCase更广泛神经保护作用，观察到GT - 02287给药与线粒体稳定及GCase变构调节相关 [4] - 推进对GT - 02287药代动力学和药效学特性理解，为延长患者给药时间做准备，预计2025年2季度和3季度分别完成6个月和9个月慢性动物毒性研究，下半年进行2期试验规划 [4] 监管合作 - 2024年12月初与FDA进行生产前IND会议，获积极反馈，FDA未发现可能延迟2期试验准备的重大监管障碍，降低后续IND提交风险，为扩展当前1b期试验提供灵活性 [5] 资金状况 - 自2024年2季度筹集约1100万美元以来，资金状况符合预期，截至2024年9月30日有现金及现金等价物约1200万美元，预计足以支持到2025年2季度1b期临床试验中期分析 [6] - 在2025年下半年开始2期研究规划前，资本需求预计无显著变化，同时积极与潜在许可合作伙伴讨论并评估其他融资来源 [6] GT - 02287药物介绍 - 是Gain Therapeutics治疗帕金森病的领先候选药物，口服、可穿透血脑屏障，是变构蛋白调节剂，可恢复溶酶体蛋白GCase功能 [10] - 临床前模型中，GT - 02287恢复GCase酶功能，减少α - 突触核蛋白聚集、神经炎症和神经元死亡，改善运动和认知功能，显著降低血浆神经丝轻链（NfL）水平 [10] - 临床前数据显示GT - 02287对GBA1 - PD和特发性PD模型有疾病修正作用，可能延缓或阻止帕金森病进展 [11] 公司背景 - Gain Therapeutics是临床阶段生物技术公司，引领下一代变构疗法发现和开发，其独特方法可发现恢复或破坏蛋白质功能的小分子调节剂 [13][14] - 利用Magellan™平台加速药物发现，为神经退行性疾病、罕见遗传疾病和肿瘤等难以治疗的疾病开发新的疾病修正疗法 [14] 项目资助 - 公司帕金森病项目获迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会、西尔弗斯坦GBA帕金森病基金会资助，以及欧盟地平线2020研究和瑞士创新局共同资助的Eurostars - 2联合项目支持 [12]