文章核心观点 - 生物制药公司GENFIT概述急性慢性肝衰竭（ACLF）管线新临床试验设计，预计2025年底有多项临床数据读出，这将是公司关键一年 [1][2] 公司概况 - GENFIT是专注改善罕见、危及生命肝病患者生活的后期生物制药公司，在肝病研发领域有超二十年历史，研发组合多元化且快速扩张，专注ACLF，其ACLF产品线有五个在研资产，其他资产针对胆管癌、尿素循环障碍和有机酸血症等疾病，还有诊断业务，公司总部位于法国里尔，在多地设有办公室，于纳斯达克和泛欧交易所上市，2021年益普生成为其大股东之一 [13][15] 证据支持ACLF管线战略发展 - 新试验基于2024年互补工作流的关键发现，对ACLF连续体有全面理解，包括对超270,000名美国患者医疗索赔数据的人工智能驱动评估、2024年11月圣地亚哥肝脏会议上ACLF关键意见领袖咨询委员会的关键观点、与学术合作伙伴EF CLIF的持续合作以及UNVEIL - IT®试验的反馈 [3][7] - 这种综合方法为推进ACLF管线提供全面基础，将有进展为ACLF高风险的急性失代偿（AD）患者纳入新试验目标人群，扩大纳入标准可创造解决疾病两个阶段的机会，便于快速评估候选药物治疗潜力 [3] - 专家认为评估有特定合并症的AD患者亚组资产合理，AD和ACLF是动态综合征，共享关键病理生理机制，应将高风险患者纳入临床试验 [4][5] 2025年新临床试验启动和数据读出 - 两项新的ACLF临床试验预计在2025年第一季度启动，一项是概念验证研究，体现公司对VS - 01的承诺；另一项确认公司对NTZ的承诺，使用2024年开发的新配方G1090N，这两项试验预计不会与UNVEIL - IT®的患者招募竞争 [5][6][8] - 一项新配方SRT - 015的首次人体试验预计在2025年第一季度完成临床前数据最终分析后启动，若分析结果积极，将在健康志愿者中进行药代动力学和药效学评估，预计2025年底读出临床数据 [9] - 到2025年底，ACLF管线预计有3项临床数据读出，包括正在进行的UNVEIL - IT® 2期试验；GNS561/曲美替尼在KRAS突变胆管癌的1b期试验数据也预计在年底读出，以支持2期剂量选择 [6][11] - 若加上预计在2025年下半年读出的评估VS - 01的UNVEIL - IT® 2期试验结果，公司在年底前最多将发布4项临床数据集 [10] 临床试验详情 - 第一项试验目标人群为有明显肝性脑病（HE）2、3或4级且有腹水的AD或ACLF 1级患者，患者数量21人，治疗持续时间最长4天，主要终点是明显HE改善时间，次要终点是安全性和耐受性、药代动力学和药效学参数，探索性终点包括血氨、炎症和其他临床标志物或结果 [14] - 第二项试验目标人群为有进展为ACLF风险的AD患者或ACLF 1级患者，患者数量21人，治疗持续时间7天，主要终点是安全性和耐受性，次要终点是药代动力学和药效学参数，探索性终点包括炎症和临床标志物或结果 [14]