文章核心观点 公司获ET - 600产品候选药物专有配方专利 有望满足未被满足的患者需求 若关键生物等效性研究结果积极 将在2025年第二季度向FDA提交新药申请 [1][3][4] 产品专利情况 - 美国专利商标局授予公司美国专利号12,214,010 涵盖ET - 600产品候选药物去氨加压素口服溶液的专有配方 专利2044年到期 产品获批后有望列入FDA橙皮书 [1] - 公司还有一项与该产品相关的专利申请正在美国专利商标局审核中 [1] 产品研发背景 - ET - 600是用于治疗尿崩症的去氨加压素口服溶液专有配方 去氨加压素是尿崩症的标准治疗药物 但尚无FDA批准的口服液体剂型 [2] - 目前去氨加压素只有注射剂 片剂和鼻用制剂 均无法完全满足儿科患者对小剂量 精确剂量和可滴定剂量的需求 [2] 公司表态 - 该专利增强了公司不断增长的知识产权组合 凸显了公司为服务不足患者群体提供创新疗法的承诺 [3] - 儿科内分泌学界表达了对能准确有效为儿童提供小剂量去氨加压素液体制剂的迫切需求 公司很高兴开发出满足需求的配方并获专利认可 [3] 产品研发进度 - ET - 600在2024年通过了试点生物等效性研究 目前正在进行关键生物等效性研究 公司预计2月底出结果 [4] - 若结果积极 公司预计在2025年第二季度向FDA提交该产品的新药申请 [4] 尿崩症情况 - 尿崩症是一种罕见病 患者身体产生过多尿液且无法保留水分 若不治疗 会导致儿童过度脱水和生长迟缓 [5] - 该病估计每25,000人中约有1人患病 美国约有3000名儿科患者 [5] 公司概况 - 公司是一家专注于开发和商业化罕见病治疗方法的创新制药公司 [6] - 公司目前有七种商业罕见病产品 还有四个处于后期开发阶段的候选产品 [6]