文章核心观点 公司公布BRTX - 100治疗慢性腰椎间盘疾病（cLDD）2期临床试验初步数据，显示积极趋势，有望达FDA批准所需功能和疼痛改善阈值 [1][7] 分组1：会议与研究介绍 - 公司研发副总裁Francisco Silva在2025年2月7 - 11日于亚利桑那州凤凰城举行的骨科研究学会（ORS）年会上，展示BRTX - 100治疗cLDD正在进行的2期临床试验中前15名患者26 - 52周的盲法数据 [1] - ORS是专注于骨科和肌肉骨骼护理的国际研究学会，其基础、转化和科学研究用于治疗肌肉骨骼疾病患者，提高护理质量和公平性 [2] - 此次Silva的报告是“2025年肌肉骨骼健康行业创新赢家”奖项计划的一部分，获奖者需展示过去两年骨科行业推向市场的特定技术进步 [2] 分组2：BRTX - 100项目情况 - BRTX - 100是公司主要临床候选药物，是一种新型细胞疗法，旨在靶向身体血流少的区域，其治疗cLDD的安全性和有效性正在一项2期前瞻性、随机、双盲对照研究中评估，美国最多16个临床点将招募多达99名符合条件的受试者，受试者将按2:1随机接受BRTX - 100或安慰剂 [3] 分组3：试验数据结果 - 26 - 52周未报告严重不良事件（SAEs），且40X10⁶细胞剂量无毒性限制 [4] - 注射后26周和52周收集的初步盲法视觉模拟评分（VAS）和Oswestry残疾指数（ODI）数据显示，与基线相比有积极趋势，26周VAS平均改善71.20%，52周平均改善73.58%；26周ODI平均改善69.04%，52周平均改善65.16%，均显著优于FDA要求的30%最低改善阈值 [5] - 首次报告的新分析中，52周MRI图像与基线对比显示形态变化，如T2信号增加（水合作用）、突出大小减小以及环形撕裂消失，这可能表明BRTX - 100治疗cLDD导致椎间盘微环境重塑 [6] 分组4：公司业务板块 - 椎间盘/脊柱项目（brtxDISC™）：公司领先的细胞疗法候选产品BRTX - 100由患者骨髓中采集的自体培养间充质干细胞制成，用于非手术治疗疼痛性腰骶椎间盘疾病或作为手术辅助治疗，已启动2期临床试验治疗退行性椎间盘疾病引起的慢性下腰痛 [8] - 代谢项目（ThermoStem®）：公司正在开发基于细胞的疗法候选药物，使用棕色脂肪来源的干细胞（BADSC）生成棕色脂肪组织（BAT）以及BADSC分泌的外泌体，以治疗肥胖和代谢紊乱，初步临床前研究表明增加动物体内棕色脂肪可能有助于额外燃烧卡路里、降低葡萄糖和脂质水平，拥有较高水平棕色脂肪的人患肥胖和糖尿病的风险可能降低，BADSC分泌的外泌体也可能影响体重减轻 [9] - 生物美容产品：公司运营商业生物美容平台，目前的商业产品是在cGMP ISO - 7认证洁净室配制和生产的基于细胞的分泌组，含有外泌体、蛋白质和生长因子，旨在减少细纹和皱纹，未来打算通过研究性新药（IND）启用研究扩大商业产品范围，争取FDA在新兴生物美容领域的批准 [10]