文章核心观点 公司在与FDA进行C类会议后，打算依据MissionEB临床试验数据，在美国提交生物制品许可申请（BLA），在英国和欧盟提交上市许可申请（MAA），以推动CORDStrom用于治疗小儿RDEB [1]。 公司动态 - 公司与GOSH NHS基金会信托达成独家商业许可协议，获MissionEB临床数据独家商业权，需支付小额初始费、首个营销授权获批时的开发里程碑费，并按条件为开放标签研究患者供应CORDStrom [6] - 公司参与FDA的C类会议，获取CMC及其他监管信息，为准备和提交BLA做准备 [7] - 公司计划在2025年进行预BLA会议并提交BLA，2026年向欧盟和英国提交MAA，寻求CORDStrom治疗小儿RDEB的批准 [10] - 公司将于美国东部时间2月10日上午8:30举办网络研讨会，讨论MissionEB研究结果 [12][13] - 公司重申计划在6月公布MINDFuL研究中XproTM治疗伴有炎症的阿尔茨海默病的认知功能顶线数据，并在2025年适时公布CaRe PC研究中INKmune治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）的更多数据 [11] 产品相关 CORDStrom - CORDStrom是专利待批的现成先进间充质基质细胞（MSC）平台，用于治疗复杂炎症性疾病，相比现有MSC产品有临床开发优势 [5] - CORDStrom由无菌、同种异体、混合人脐带间充质基质细胞（hucMSCs）组成，利用专有技术制造，可低成本、可重复生产，与INKmune有相似性，能实现规模经济 [13] - CORDStrom最初在INKmune制造设施中利用英国学术赠款资金开发，有望成为治疗RDEB等疾病的首个全身疗法，可创建特定适应症产品 [14] - FDA于2024年12月13日授予CORDStrom治疗EB的罕见儿科疾病指定（RPDD），若在2026年9月30日前获批，有资格获得优先审评券（PRV） [8] - FDA于2025年1月6日授予CORDStrom孤儿药指定（ODD），可享受税收抵免、赠款资格、费用减免、频繁会议及7年市场独占权等福利 [9] MissionEB研究 - MissionEB研究由大奥蒙德街医院（GOSH）的Anna Martinez博士团队领导，与伯明翰儿童医院合作，是双盲、安慰剂对照、交叉研究，评估CORDStrom对30名英国中度或重度RDEB患儿的安全性和有效性 [3] - CORDStrom耐受性良好，治疗后3个月和6个月均无严重不良事件，对重度患儿，6个月时瘙痒持续降低超27%；对中度患儿，有更广泛改善；对10岁以下患儿，皮肤评分改善 [4] - 受试者和护理人员能正确识别CORDStrom和安慰剂，患者有继续治疗意愿，公司计划支持GOSH开展12个月开放标签研究 [4] 其他产品平台 - 公司有三个产品平台，分别是显性负性肿瘤坏死因子（DN - TNF）产品平台、自然杀伤细胞启动平台和CORDStrom平台，采用精准医学方法治疗慢性炎症和癌症相关疾病 [16] 疾病相关 RDEB - RDEB是罕见、严重致残的遗传性疾病，儿童早期发病，皮肤极度脆弱，易起水泡、留疤，成年后有患皮肤癌风险，现有治疗效果有限 [2] - 美国、英国和欧盟约4500名中度或重度RDEB患儿可能从CORDStrom全身治疗中受益 [2] EB及亚型 - 大疱性表皮松解症（EB）是一组遗传性皮肤病，特点是皮肤极度脆弱和起水泡，其亚型营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）分为显性营养不良性EB（DDEB）和隐性营养不良性EB（RDEB） [15] - DDEB症状较轻，RDEB更严重，有广泛水泡、并发症和患癌风险 [15]